Synonyme: Arzneimittel für seltene Leiden
Englisch: orphan-drug
Als Orphan-Arzneimittel bezeichnet man seit den 1980er Jahren Medikamente, die gegen seltene Krankheiten eingesetzt werden.
Die Besonderheit an dieser Klasse von Arzneistoffen ist ihr vergleichsweise sehr kleiner Markt und durch die geringe Anzahl an Patienten der geringe Absatz. Aus diesem Grund sind diese Orphan-Arzneimittel relativ uninteressant für die Pharmaindustrie, was sich teilweise negativ auf eine Verbesserung und weitere Erforschung in diesem Bereich auswirkt. Verschärfend auf diesen Sachverhalt wirken sich außerdem die oft hohen Entwicklungskosten aus.
In den USA wurde im Jahr 1983 der Orphan Drug Act., der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat, ins Leben gerufen. Die Europäische Union erließ im Jahr 2000 eine Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden. Die Einstufung, ob eine Krankheit als selten anzusehen ist, ist Länderspezifisch:
Die wichtigsten Eckpunkte dieser Verordnung sind:
Tags: Seltene Krankheiten
Fachgebiete: Arzneimittel, Neurologie
Diese Seite wurde zuletzt am 24. Januar 2021 um 13:39 Uhr bearbeitet.
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