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Orphan-Arzneimittel

Synonyme: Arzneimittel für seltene Leiden
Englisch: orphan-drug

1 Definition

Als Orphan-Arzneimittel bezeichnet man seit den 1980er Jahren Medikamente, die gegen seltene Krankheiten eingesetzt werden.

2 Problematik

Die Besonderheit an dieser Klasse von Arzneistoffen ist ihr vergleichsweise sehr kleiner Markt und durch die geringe Anzahl an Patienten der geringe Absatz. Aus diesem Grund sind diese Orphan-Arzneimittel relativ uninteressant für die Pharmaindustrie, was sich teilweise negativ auf eine Verbesserung und weitere Erforschung in diesem Bereich auswirkt. Verschärfend auf diesen Sachverhalt wirken sich außerdem die oft hohen Entwicklungskosten aus.

3 Förderung

In den USA wurde im Jahr 1983 der Orphan Drug Act., der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat, ins Leben gerufen. Die Europäische Union erließ im Jahr 2000 eine Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden. Die Einstufung, ob eine Krankheit als selten anzusehen ist, ist Länderspezifisch:

  • EU: weniger als 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
  • USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
  • Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
  • Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner

4 EU-Verordnung über Orphan-Arzneimittel

Die wichtigsten Eckpunkte dieser Verordnung sind:

  • erleichtertes Zulassungsverfahren für Medikamente zur Therapie von seltenen Erkrankungen
  • Bildung eines Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
  • das Unternehmen, das ein Orphan-Arzneimittel entwickelt hat, genießt für die Dauer von 10 Jahren das alleinige Vertriebsrecht für das Präparat
  • wirtschaftliche und epidemiologische Kriterien für die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel sind klar geregelt. Eine vergleichbare Therapie für die Krankheit darf noch nicht existieren.

5 Orphan-Arzneimittel in der EU

Fachgebiete: Arzneimittel

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