Galsulfase
Synonyme: Galsulfasum u.a.
Handelsname: Naglazyme®
Englisch: galsulfase
Definition
Galsulfase ist ein Enzym, das bei der Behandlung von lysosomalen Speicherkrankheiten eingesetzt wird, welche durch den genetisch bedingten Defekt des lysosomalen Enzyms N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatsulfatase (Arylsulfatase B) hervorgerufen werden.
Hintergrund
Bei dem Arzneimittel handelt es sich um eine rekombinante Form der humanen N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatsulfatase, die durch rekombinante DNA-Technologie aus Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO-Zellen) hergestellt wird.
Indikationen
Galsulfase ist im Rahmen der langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit der autosomal-rezessiv vererbten Krankheit Mukopolysaccharidose VI (Maroteaux-Lamy-Syndrom) indiziert.
Applikationsformen
Das Arzneimittel wird als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung appliziert.
Pharmakokinetik
Die Metabolisierung erfolgt über die Peptidhydrolyse. Galsulfase wird renal eliminiert.
Wirkmechanismus
Der Einsatz des Arzneistoffes führt zur Wiederherstellung einer ausgeglichenen N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatsulfatase-Aktivität, wodurch die in vielen Zelltypen und Geweben akkumulierte Sulfatkomponente des Glykosaminoglykans Dermatansulfat hydrolysiert wird. Dessen weitere Akkumulation wird somit verhindert.
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
- Überempfindlichkeitsreaktionen: Schüttelfrost, Fieber, Rigor, Tremor
- Schmerzen, Kopfschmerzen, Brustschmerzen, Arthralgien
- Hypertonie, Hypotonie
- Erkrankungen der oberen Atemwege: Husten, Dyspnoe, Bronchospasmen
- Ohrenschmerzen, Hörminderung
- Pharyngitis
- Areflexie
- Augenerkrankungen: Hornhauttrübung, Konjunktivitis
- Störungen des Gastrointestinaltrakts: Übelkeit, Erbrechen, Abdominalschmerzen, Nabelhernie
- allergische Hautreaktionen: Pruritus, Urtikaria, Exanthem, Angioödeme
Kontraindikationen
- Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff
- Schwangerschaft, Stillzeit
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