Enzymersatztherapie
Dr. Frank Antwerpes
Arzt | Ärztin
Englisch: enzyme replacement therapy, ERT
Definition
Die Enzymersatztherapie, kurz EET, ist ein Therapieverfahren zur Behandlung von Enzymdefekten bei lysosomalen Speicherkrankheiten und anderen Erkrankungen, das auf der Gabe synthetischer Enzyme basiert.
Hintergrund
Bei den betroffenen Patienten liegt aufgrund eines genetischen Defekts eine fehlerhaftes Enzym vor oder das Enzym fehlt ganz. Die betreffenden Enzyme müssen entsprechend lebenslang substituiert werden.
Beispiele
- Morbus Gaucher: Ersatz von Glucocerebrosidase durch ein rekombinant hergestelltes synthetisches Enzym.
- Mukopolysaccharidose Typ I (Hurler-Pfaundler-Syndrom): Ersatz des Enzyms Iduronidase
- Mukopolysaccharidose Typ II (Morbus Hunter): Ersatz des Enzyms Idursulfase
- Hypophosphatasie: Ersatz der nicht-gewebespezifischen alkalischen Phosphatase (TNSAP) durch Asfotase alfa
- Phenylketonurie: Ersatz der Phenylalaninhydroxylase durch eine rekombinante Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (Pegvaliase)
- Morbus Niemann-Pick Typ A und B: Ersatz der sauren Sphingomyelinase (ASM) durch Olipudase alfa
- Morbus Pompe: Ersatz der sauren α-1,4-Glukosidase (GAA) mit Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa
Fachgebiete:
Pharmakologie
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