Bitte logge Dich ein, um diesen Artikel zu bearbeiten.
Bearbeiten

Asfotase alfa

Handelsname: Strensiq®

1 Definition

Asfotase alfa ist ein Orphan Drug zur Enzymersatztherapie der Hypophosphatasie (HPP).

2 Hintergrund

Die Hypophosphatasie ist eine seltene angeborene Stoffwechselerkrankung, bei der eine verminderte Aktivität der nicht-gewebespezifischen alkalischen Phosphatase (TNSAP) vorliegt. Dadurch kommt es zu einer Akkumulation von anorganischem Pyrophosphat und einer Hemmung der Knochenmineralisation.

3 Biochemie

Asfotase alfa ist ein Glykoprotein, das aus folgenden Elementen besteht:

Die zwei Peptidketten sind durch 2 Disulfidbrücken untereinander verbunden.

4 Wirkmechanismus

Asfotase alfa ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das die katalytische Domäne, d.h. das aktive Zentrum der TNSAP enthält. Es kann dadurch die Funktion des defekten Enzyms übernehmen.

5 Pharmakokinetik

Nach subkutaner Injektion hat Asfotase alfa eine Bioverfügbarkeit zwischen 46% und 98%. Die maximale Plasmakonzentration wird 24 bis 48 Stunden nach der Injektion erreicht. Die durchschnittliche Eliminationshalbwertzeit beträgt 2,3 ± 0.6 Tage.

6 Nebenwirkungen

Bei schweren allergischen Reaktionen muss die Behandlung unterbrochen werden.

7 Wechselwirkungen

Da Asfotase alfa ein Glykoprotein ist, sind keine Interaktionen mit dem Cytochrom-P450-System zu erwarten. Durch die Gabe des Wirkstoffs werden die Laborwerte der alkalischen Phosphatase beeinflusst.

8 Kontraindikationen

  • Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff

9 Kosten

Die Jahrestherapiekosten für die Behandlung sind abhängig vom Körpergewicht und damit mittelbar vom Alter des Patienten. Sie liegen gerundet zwischen 224.000 € und 2,4 Mio. €. Im Extremfall können sie bis zu 4,8 Mio. € betragen.[1]

10 Quellen

  1. Asfotase alfa - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V IQWiG-Berichte - Nr. 348, abgerufen am 28.7.2018

Um diesen Artikel zu kommentieren, melde Dich bitte an.

Klicke hier, um einen neuen Artikel im DocCheck Flexikon anzulegen.

Artikel wurde erstellt von:

2 Wertungen (4.5 ø)

102 Aufrufe

Du hast eine Frage zum Flexikon?
Copyright ©2019 DocCheck Medical Services GmbH | zur mobilen Ansicht wechseln
DocCheck folgen: