Orphan Drug

Der Status Orphan Drug wird aufgrund der geringen Häufigkeit der Erkrankung bezogen auf eine Population bei der Zulassung gewährt. Dabei ist die Definition der Häufigkeit länderspezifisch bzw. richtet sich nach der Zulassungsbehörde, bei der die Zulassung beantragt wird (z.B. national, EU-weit, USA, Japan). Als Richtwerte gelten:

• EU: < 230.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
• USA: < 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner

Nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) von 2011 werden Orphan Drugs gesondert behandelt. Im Gegensatz zu anderen Arzneimitteln gilt ihr medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Ab einem Jahresumsatz von 50 Mio. Euro müssen jedoch auch sie einen Zusatznutzen im Vergleich zur Standardbehandlung nachweisen.

Abweichend von der regulären Nutzenbewertung existieren bislang (2025) keine definierten Standards für den Nachweis des Zusatznutzens von Orphan Drugs. In fast 80 Prozent der Fälle konnte ein Zusatznutzen nicht quantifiziert werden.^[1] Das ist im Wesentlichen darauf zurückzuführen, dass meist keine ausreichenden Vergleichsdaten zur Standardtherapie vorliegen. Diese Daten sind bei seltenen Erkrankungen aufgrund der geringen Fallzahlen in der Regel nur schwer zu gewinnen.

Die Verordnung von Orphan machte 2020 in Deutschland nur 0,06 Prozent aller Arzneimittelverordnungen aus, verursachte aber 11,6 Prozent der Ausgaben für Arzneimittel durch die gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV).^[1]