Olipudase alfa

Olipudase alfa wird mithilfe von genetisch veränderten Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO-Zellen) hergestellt.

Bei Morbus Niemann-Pick Typ A und B ist die Aktivität der sauren Sphingomyelinase (ASM) verringert, worauf es zu einer Anreicherung von Sphingomyelin in verschiedenen Organen kommt.

Olipudase alfa ersetzt einen Teil der fehlenden Enzymaktivität, sodass Sphingomyelin in den Lysosomen abgebaut werden kann und sich die klinischen Symptome verbessern.

Olipudase alfa wird ausschließlich intravenös angewendet, sodass die Bioverfügbarkeit bei 100% liegt. Man geht davon aus, dass Olipudase alfa wahrscheinlich proteolytisch zu kleinen Peptiden und Aminosäuren abgebaut wird.

• Behandlung eines Mangels an sauren Sphingomyelinasen (ASMD) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Morbus Niemann-Pick Typ A und B

• Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Die genaue Dosierung ist abhängig vom Körpergewicht des Patienten und kann der Fachinformation entnommen werden.

• infusionsbedingte Reaktionen
• Hyperbilirubinämie^[1]
• Überempfindlichkeitsreaktion bzw. Anaphylaxien
• vorübergehende Erhöhungen der Transaminasen

Es wurden keine Studien zu möglichen Wechselwirkungen durchgeführt. Da Olipudase alfa ein rekombinantes humanes Protein ist, geht man davon aus, dass keine durch Cytochrom P450 vermittelten Arzneimittelwechselwirkungen zu erwarten sind.

In tierexperimentellen Studien konnte eine Reproduktionstoxizität nachgewiesen werden. Die Einnahme des Wirkstoffes während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen. Eine mögliche Ausnahme liegt vor, wenn ein möglicher Nutzen für die Mutter die Risiken für das ungeborene Kind überwiegt.

Bisher (2022) liegen keine Informationen vor, ob der Wirkstoff in die Muttermilch übergeht. Ein Risiko für das Kind durch Stillen kann daher nicht ausgeschlossen werden.

Beim Menschen existieren keine Daten zu den Auswirkungen des Medikaments auf die Fertilität. Beim Tier konnten schädliche Wirkungen in Bezug auf die Fertilität nachgewiesen werden.

Olipudase alfa wurde im Juni 2022 im beschleunigten Bewertungsverfahren von der EMA zugelassen. In Japan erfolgte die Zulassung im März 2022. Hersteller ist Sanofi.

• Fachinformation - Olipudase alfa, abgerufen am 07.11.2022