Avalglucosidase alfa
Handelsname: Nexviadyme®
1. Definition
Avalglucosidase alfa ist ein Arzneistoff, der als Enzymersatztherapie zur Behandung des Morbus Pompe eingesetzt wird.
2. Wirkmechanismus
Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante saure alpha-Glucosidase (GAA), die mit bis-Mannose-6-phosphat (bis-M6P) und Tetra-Mannose-Glykanen gekoppelt ist. bis-MGP bindet an die Kation-abhängigen Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in der Skelettmuskulatur und wird dadurch in die Muskelzellen geschleust. In den Lysosomen wird der Wirkstoff enzymatisch gespalten und so in seine aktive Form überführt.
3. Nebenwirkungen
- Dyspnoe
- Gastrointestinaltrakt: Diarrhö, Nausea, Erbrechen
- Bewegungsapparat: Arthralgien, Myalgien
- Haut: Pruritus, Erythem, Urtikaria
- Nervensystem: Kopfschmerzen, Fatigue, Parästhesie
Fachgebiete:
Pharmakologie