Avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante saure alpha-Glucosidase (GAA), die mit bis-Mannose-6-phosphat (bis-M6P) und Tetra-Mannose-Glykanen gekoppelt ist. bis-MGP bindet an die Kation-abhängigen Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren in der Skelettmuskulatur und wird dadurch in die Muskelzellen geschleust. In den Lysosomen wird der Wirkstoff enzymatisch gespalten und so in seine aktive Form überführt.

• Dyspnoe
• Gastrointestinaltrakt: Diarrhö, Nausea, Erbrechen
• Bewegungsapparat: Arthralgien, Myalgien
• Haut: Pruritus, Erythem, Urtikaria
• Nervensystem: Kopfschmerzen, Fatigue, Parästhesie

Die Zulassung für Avalglucosidase alfa in Europa wurde im Juni 2022 durch die EMA erteilt. Hersteller ist Sanofi.