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Alglucosidase alfa

Synonym: rhGAA
Handelsname: Myozyme®

1 Definition

Alglucosidase alfa ist ein Glykoprotein, das zur Enzymersatztherapie bei der Behandlung des Morbus Pompe angewendet wird.[1]

2 Hintergrund

Der Morbus Pompe ist eine seltene, progressive und tödlich verlaufende lysosomale Speicherkrankheit, bei der ein Mangel des ubiquitär vorkommenden Enzyms α-1,4-Glukosidase vorliegt. Die Erkrankung äußert sich in Form von Muskeldystrophien, die Betroffenen sterben meist an Atemversagen.[2]

3 Wirkmechanismus

Alglucosidase alfa ist eine rekombinante Form der humanen sauren α-1,4-Glukosidase. Das Glykoprotein wird mittels gentechnologisch aus Zellkulturen der Ovarien chinesischer Hamster (CHO-Zellen) gewonnen. Es ersetzt das bei Patienten mit Morbus Pompe fehlende Enzym und führt so zu einer Stabilisierung der Funktion von Herz- und Skelettmuskulatur.[1]

4 Pharmakokinetik

In einer durchgeführten Pivot-Studie wurde die Pharmakokinetik von Alglucosidase alfa an Patienten mit infantilem Morbus Pompe untersucht. Alle Patienten waren zu Behandlungsbeginn weniger als 6 Monate alt und erhielten den Wirkstoff in einer Dosierung von 20 mg/kgKG bzw. 40mg/kgKG als 4 bzw. 6,5-stündige Infusion.

Die mittlere maximale Plasmakonzentration (Cmax) lag bei Werten zwischen 178 und 264 μg/ml. Die Eliminationshalbwertszeit (t1/2) betrug 2,75 Stunden in beiden Dosierungen.[1]

5 Indikation

Der Arzneistoff wird zur langfristigen Enzymersatztherapie eines gesicherten Morbus Pompe in allen Altersgruppen angewendet.[1]

6 Darreichungsform

Der Arzneistoff ist als Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung erhältlich.[1]

7 Dosierung

Die empfohlene Dosis von Alglucosidase alfa beträgt 20 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen.[1]

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

8 Nebenwirkungen

Folgende Nebenwirkungen treten unter Alglucosidase alfa häufig (≥ 1:100, < 1:10) oder sehr häufig (≥ 1:10) auf:

9 Wechselwirkungen

Da Alglucosidase alfa ein Glykoprotein ist, sind Interaktionen mit dem Cytochrom-P450-System unwahrscheinlich.[1]

10 Kontraindikation

  • Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff.[1]

11 Lagerung

Der Arzneistoff muss bei 2–8 °C gelagert werden.[1]

12 Zulassung

Alglucosidsase alfa ist in der EU seit 2006 zugelassen. Der Wirkstoff kam ursprünglich als Orphan Drug auf den Markt. Der zehnjährige Orphan-Drug-Status lief 2016 ab. Alglucosidase alfa wird durch den Hersteller Genzyme vermarktet.[3]

13 Nutzenbewertung

Die Kosten pro qualitätskorrigiertem Lebensjahr (QALY) unter Therapie mit Alglucosidase alfa werden auf rund 1 Mio. Euro geschätzt, die Kosten für jedes gewonnene Lebensjahr auf 0,5 Mio €.[4] Eine Kosten-Nutzen-Bewertung auf der Basis qualitätskorrigierter Lebensjahre wird durch das IQWiG zur Zeit (2018) nicht durchgeführt.

14 Kosten

Die Jahrestherapiekosten liegen pro Patient bei rund 400.000 €.[5]

15 Quellen

  1. 1,0 1,1 1,2 1,3 1,4 1,5 1,6 1,7 1,8 1,9 Fachinfo Myozyme® abgerufen am 30.08.2018
  2. Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. abgerufen am 30.08.18
  3. Zugelassene Orhan Drugs abgerufen am 30.08.2018
  4. Kanters TA, Hoogenboom-Plug I, Rutten-Van Mölken MP, Redekop WK, van der Ploeg AT, Hakkaart L.: Cost-effectiveness of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in classic-infantile patients with Pompe disease. Orphanet J Rare Dis. 2014 May 16;9:75. doi: 10.1186/1750-1172-9-75.
  5. Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie abgerufen am 30.08.2018

Fachgebiete: Arzneimittel

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