Velmanase alfa
Handelsname: Lamzede®
Englisch: Velmanase alfa
Definition
Velmanase alfa ist ein Orphan Drug, das zur Enzymersatztherapie der seltenen Speicherkrankheit Alpha-Mannosidose angewendet wird.[1]
Hintergrund
Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, der ein autosomal-rezessiver Erbgang zurunde liegt. Durch Mutationen im MAN2B1-Gen, das sich auf Chromosom 19 befindet, kommt es zu einer verminderten Aktivität der Alpha-Mannosidase. Dabei handelt es sich um ein Enzym, das beim Abbau mannosehaltiger Oligosaccharide hilft und deren Akkumulation in verschiedenen Körpergeweben verhindert. Die Betroffenen leiden unter anderem an Immunschwäche, Schwerhörigkeit, Anomalien des Gesichts und kognitiven Defiziten. Die Erkrankung gehört aufgrund ihrer Seltenheit zu den Orphan diseases.[1][2]
Wirkmechanismus
Velmanase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms Alpha-Mannosidase. Der Wirkstoff ersetzt die natürliche Aktivität des Enzyms und katalysiert so den Abbau von mannosereichen Oligosacchariden im Lysosom.[1]
Pharmakokinetik
Die Zeit bis zum Erreichen des Steady State nach wöchentlicher Infusion von Velmanase alfa beträgt etwa 1,8 Stunden. Die Eliminationshalbwertszeit liegt bei rund 30 Stunden.[1]
Indikation
- Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose [1]
Darreichungsform
Velmanase alfa ist als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung erhältlich.[1]
Dosis
Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg/kgKG Velmanase alfa als intravenöse Infusion einmal pro Woche.[1]
Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.
Nebenwirkungen
Folgende Nebenwirkungen treten unter der Einnahme von Velmanase alfa häufig auf:[1]
- Immunsystem: Überempfindlichkeit, Anaphylaktischer Schock
- Stoffwechsel: gesteigerter Appetit
- Psyche: Dyssomnie, Psychotisches Verhalten
- Nervensystem: Verwirrung, Synkope, Tremor, Schwindel, Kopfschmerzen
- Augen: Reizung, Ödem
- Herz: Bradykardie
- Atemwege: Epistaxis
- Gastrointestinaltrakt: Diarrhö, Abdominalschmerzen, Nausea, Erbrechen
- Haut: Urtikaria, Hyperhidrosis
- Skelettmuskulatur: Arthralgie, Rückenschmerzen, Myalgie
- Nieren: akutes Nierenversagen
- Allgemein: Fieber, Schüttelfrost, Fatigue, Gewichtszunahme
Wechselwirkungen
Laut Fachinformation wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt.[1]
Kontraindikationen
- schwere allergische Reaktionen bzw. Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff[1]
Zulassung
Nutzenbewertung
Der Zusatznutzen von Velmanase alfa wird vom G-BA auf Basis der vom IQWIG ausgewerteten Studienergebnisse wie folgt eingeordnet:[3]
- Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V gilt der Zusatznutzen eines Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt
Kosten
Die Jahrestherapiekosten einer Behandlung mit Velmanase alfa betragen pro Patient rund 600.000 €.[3]