Ciltacabtagen-Autoleucel

Ciltacabtagen-Autoleucel ist eine gegen B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtete Immuntherapie aus genetisch veränderten, autologen T-Zellen. Patienteneigene T-Zellen werden in vitro genetisch so umprogrammiert, dass sie einen chimären Antigenrezeptor (CAR) ausbilden. Dieser Antigenrezeptor identifiziert und eliminiert Zellen, die BCMA auf ihrer Zelloberfläche exprimieren. Dazu zählen die Zellen der B-Linie des multiplen Myeloms, aber auch normale B-Zellen und Plasmazellen im Spätstadium. Durch die Bindung an die Tumorzellen kommt es zur zytolytischen Zerstörung der BCMA-exprimierenden Tumorzellen.

• Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die zuvor bereits mindestens drei Therapien erhalten haben, darunter einen Immunmodulator, einen Proteasom-Inhibitor sowie einen CD38-Antikörper (z.B. Daratumumab, Isatuximab), und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten.

• Infusionsbeutel mit 3,2 × 10⁶ – 1 × 10⁸ Zellen Infusionsdispersion

Die Therapie mit Ciltacabtagen-Autoleucel kann zu zahlreichen Nebenwirkungen führen, die verschiedene Organsysteme betreffen. Sehr häufig (≥ 1/10) treten unter anderem auf:

• Infektionen und parasitäre Erkrankungen
  • Bakterielle Infektion
  • Obere Atemwegsinfektion
• Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems
  • Anämie
  • Thrombozytopenie
  • Leukopenie
  • Lymphopenie
  • febrile Neutropenie
  • Koagulopathie
  • Hypofibrinogenämie
• Erkrankungen des Immunsystems
  • Hypogammaglobulinämie
  • Zytokin-Freisetzungssyndrom
• Stoffwechselstörungen
  • Hypokalzämie
  • Hypophosphatämie
  • Inappetenz
  • Hypokaliämie
  • Hypoalbuminämie
  • Hyponatriämie
  • Hypomagnesiämie
• Erkrankungen des Nervensystems
  • Enzephalopathie
  • Immuneffektorzell-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom
  • Motorische Funktionsstörungen
  • Schwindelgefühl
  • periphere Neuropathie
  • Kopfschmerzen
• Herzerkrankungen
  • Tachykardie
• Gefäßerkrankungen
  • Hypotonie
  • Hypertonie
• Erkrankungen der Atemwege
  • Hypoxie
  • Dyspnoe
  • Husten
• Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
  • Übelkeit
  • Erbrechen
  • Diarrhö
  • Obstipation
  • Abdominalschmerz
• Bewegungsapparat
  • Schmerzen des Muskel- und Skelettsystems
• Allgemeine Erkrankungen
  • Fieber
  • Fatigue
  • Schüttelfrost
  • Ödem
  • Schmerzen
• Erhöhte Laborwerte, beispielsweise:
  • Transaminasen
  • Gamma-GT
  • Serumferritin
  • Laktatdehydrogenase
  • Alkalische Phosphatase

• Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile

Die Zulassung von Ciltacabtagen-Autoleucel durch die FDA erfolgte im Februar 2022, im Mai 2022 folgte die Zulassung durch die EMA.

Das Nutzenbewertungsverfahren des G-BA kam im August 2023 zu folgendem Ergebnis:^[1]

• Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt

In Deutschland betragen die Jahrestherapiekosten rund 420.000 €.^[1]