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Tafamidis-Meglumin

Handelsname: Vyndaqel®
ATC-Code: N07XX08

1 Definition

Tafamidis-Meglumin ist ein spezifischer Transthyretin-Stabilisator, der zur Therapie der familiären Amyloidpolyneuropathie (TTR-FAP) eingesetzt wird.

2 Chemie

Tafamidis trägt als Grundstruktur ein 1,3-Benzoxazol-System, das mit einer Carboxylgruppe und einem Para-Dichlorphenyl substituiert ist. Das Gegenion Meglumin ist eine Kurzschreibweise für N-Methyl-D-Glucamin - ein Sorbitol-Molekül, dessen terminale Alkoholgruppe durch eine Methylaminofunktion ersetzt ist. Es wird oft als organischer Salzbildner verwendet.

Die Summenformel von Tafamidis-Meglumin lautet C21H24Cl2N2O8; das Molekülgewicht beträgt 503,3 g/mol.[1][2]

3 Wirkmechanismus

Die TTR-FAP ist eine degenerative Neuropathie, die sich durch sensorische, motorische und autonome Ausfälle bemerkbar macht. Ein wichtiger Pathomechanismus der TTR-Amyloidpolyneuropathie ist die Spaltung des Transthyretin-Tetramers in Monomere. Die Monomere werden partiell denaturiert, wodurch fehlerhaft gefaltete Zwischenprodukte entstehen, die amyloidogen sind. Tafamidis bindet an die beiden Thyroxin-Bindungsstellen der nativen tetrameren Transthyretin-Form und verhindert deren Aufspaltung in Monomere. Dadurch wird der Krankheitsverlauf verzögert.

4 Pharmakokinetik

Die maximale Plasmakonzentration von Tafimidis-Meglumin wird etwa 2 Stunden nach der oralen Gabe erreicht. Die Plasmaproteinbindung beträgt nahezu 100%. Die Substanz wird in der Leber glucuronidiert und überwiegend über die Galle ausgeschieden. 59% der verabreichten Dosis finden sich in der Fäzes, etwa 22% werden renal ausgeschieden.

5 Indikationen

6 Darreichungsform

7 Dosierung

Die emfpohlene Dosierung ist einmal 20 mg täglich.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

8 Nebenwirkungen

Bei der Behandlung mit Tafamidis-Meglumin können folgende Nebenwirkungen auftreten:

9 Wechselwirkungen

10 Kontraindikation

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff[3]

11 Kosten

Da es sich bei der TTR-FAP um eine seltene Erkrankung handelt, ist die Patientenzahl sehr gering. Die Jahrestherapiekosten pro Patient betragen etwa 197.900 €.[4]

12 Nutzenbewertung

Der Zusatznutzen der Substanz wird vom G-BA auf der Basis der vom IQWiG gesichteten Studien wie folgt beurteilt:[5]

  • geringer Zusatznutzen

13 Quellen

  1. Tafamidis meglumin in der pubchem-Datenbank, aufgerufen am 18.11.2019
  2. Meglumin in der pubchem-Datenbank, aufgerufen am 18.11.2019
  3. 3,0 3,1 Fachinfo Tafamidis-Meglumin
  4. Nutzenbewertung für Tafamidis Meglumin durch das IQWiG, März 2012, aufgerufen am 18.11.2019
  5. Beschluss über den Zusatznutzen von Tafamidis Meglumin durch den G-Ba, Juni 2012, aufgerufen am 18.11.2019

Tags:

Fachgebiete: Pharmakologie

Diese Seite wurde zuletzt am 18. November 2019 um 17:07 Uhr bearbeitet.

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