Cipaglucosidase alfa

Morbus Pompe entsteht als Folge eines Mangels an lysosomaler saurer α-Glukosidase, die Glykogen in Glukose abbaut. Ein Mangel des Enzyms führt zu einer Anreicherung von Glykogen, was zu Funktionsstörungen in Muskeln, Lunge, Verdauungstrakt und Herz führt.

Cipaglucosidase alfa ist eine rekombinant hergestellte α-Glukosidase, die dem Patienten per Infusion verabreicht wird. Es handelt sich um eine Enzymersatztherapie, die zu funktionellen Plasmaspiegeln des Proteins führt. Die α-Glykosidase in Cipaglucosidase alfa besitzt darüber hinaus bisphosphorylierte N-Glykane, die mit Mannose-6-Rezeptoren interagieren und so den Transport des Enzyms in die Lysosomen vermitteln. In den Lysosomen werden die modifizierten Glykane abgespalten.

Die Verabreichung erfolgt zusammen mit dem Enzymstabilisator Miglustat, was den Verlust an Enzymaktivität im Blut minimiert.

Das Verteilungsvolumen beträgt 2 bis 4,7 Liter. Die terminale Eliminationshalbwertszeit beträgt 1,6 bis 2,6 Stunden.^[1]

• Morbus Pompe in Erwachsenen im Rahmen einer Kombinationstherapie mit Miglustat

Cipaglucosidase alfa ist als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung erhältlich.

Die empfohlene Dosierung beträgt 20 mg/kg KG einmal pro Woche. Eine Stunde vor Beginn der Infusion nimmt der Patient 65 mg Miglustat ein. Die Infusion dauert vier Stunden.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Da Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat eingesetzt wird, sind auch die Nebenwirkungen, Kontraindikationen und Wechselwirkungen dieses Arzneistoffs zu beachten.

• Infusionsbedingte Reaktionen: Bei der Anwendung kann es zum Auftreten von Anaphylaxien kommen. Aus diesem Grund kann eine Prämedikation mit einem Antihistaminikum, Antipyretikum und Glukokortikoid angezeigt sein.
• kardiorespiratorisches Versagen: Bei Patienten mit eingeschränkter Herz oder Lungenfunktion kann die Infusion des Arzneistoffs die Krankheit exazerbieren.
• autoimmunvermittelte Reaktionen
• Kopfschmerz, Schwindel, Somnolenz, Dysgeusie, Tremor
• Gleichgewichtsstörungen, brennendes Gefühl, Migräne, Parästhesien
• Tachykardie
• Hypotonie
• Flush
• Dyspnoe, Husten, Asthma, Rachenödem
• Durchfall, Übelkeit, abdominelle Schmerzen, Flatulenz, Erbrechen
• Dyspepsie, Schmerzen und Spastiken in der Speiseröhre, geschwollene Zunge
• Urtikaria, Ausschlag, Juckreiz, Hyperhidrose, Hautverfärbung
• Muskelkrämpfe, Myalgie, Muskelschwäche
• Arthralgie, Seitenschmerzen, Muskelsteifigkeit
• Müdigkeit, Pyrexie, Asthenie
• erhöhter Blutdruck

Da Cipaglucosidase alfa ein Protein ist und deshalb nicht über Enzyme des Cytochrom-P450-Systems verstoffwechselt wird, sind pharmakokinetische Wechselwirkungen unwahrscheinlich und wurden deshalb nicht näher untersucht.

• allergische Reaktion auf den Wirkstoff