Susoctocog alfa

Susoctocog alfa ist ein gereinigtes, aus 1.448 Aminosäuren bestehendes Glykoprotein mit einer Molekülmasse von etwa 175 kDa. Es wird in BHK-Zellen mittels rekombinanter DNA-Technologie (rDNA) hergestellt.

Die erworbene Hämophilie ist eine seltene Gerinnungsstörung, bei der Patienten Hemmkörper, d.h. Autoantikörper gegen Faktor VIII entwickeln. Diese Autoantikörper neutralisieren den zirkulierenden humanen Faktor VIII und verursachen so einen Faktor-VIII-Mangel.

Susoctocog alfa ist ein rekombinanter Faktor VIII, der dem Gerinnungsfaktor VIII von Schweinen ohne B-Domäne entspricht. Es handelt sich also nicht um eine humane, sondern eine porcine Aminosäurensequenz. Zirkulierende Antikörper (Inhibitoren) gegen den humanen Faktor VIII zeigen minimale oder keine Kreuzreaktion gegen Susoctocog alfa. Dadurch kann Susoctocog alfa den gehemmten endogenen Faktor VIII, der für eine effektive Hämostase benötigt wird, zeitweise ersetzen.

Die Plasmahalbwertszeit von Susoctocog alfa ist abhängig von der Ausgangsaktivität des endogenen Faktor VIII. Sie lag bei Patienten ohne Blutungen in klinischen Studien zwischen 1,8 und 17 Stunden, bei Patienten mit Blutungen zwischen 2,6 und 28,6 Stunden. Die Metabolisierung in Peptidfragmente und Aminosäuren erfolgt über den Abbau des Proteinanteils durch körpereigene Proteasen.

• Therapie von Blutungsepisoden bei erwachsenen Patienten mit erworbener Hämophilie, die durch Antikörper gegen den Faktor VIII verursacht wird

Die Dosierung von Susoctocog alfa richtet sich u.a. nach dem Schweregrad der Blutung, der angestrebten Faktor-VIII-Aktivität sowie dem klinischen Zustand des Patienten. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 200 Einheiten i.v. je kgKG.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Susoctocog alfa ist als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung in Durchstechflaschen mit 500 Einheiten FVIII erhältlich.

• Überempfindlichkeitsreaktionen oder allergische Reaktionen (z.B. Angioödem, Brennen und stechender Schmerz an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzegefühl, generalisierte Urtikaria, Kopfschmerzen, Quaddeln, Hypotonie, Lethargie, Übelkeit, Unruhe, Tachykardie, Engegefühl in der Brust, Kribbeln, Erbrechen, Giemen)
• Anaphylaxie (einschließlich Schock)
• Entwicklung hemmender Antikörper gegen porcinen Faktor VIII

Laut Fachinformation wurden bisher keine Wechselwirkungen von Susoctocog alfa mit anderen Arzneimitteln berichtet.

• Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff
• Bekannte allergische Reaktionen gegen Hamsterproteine

Der Arzneistoff ist in der EU seit November 2015 zugelassen und wird durch den Hersteller Baxter vertrieben.

Eine Bewertung des Zusatznutzens von Susoctocog alfa durch den G-BA liegt zur Zeit (2019) nicht vor.

Die Therapiekosten sind je nach Ansprechen individuell unterschiedlich. In der Zulassungsstudie wurde im median Susoctocog alpha in einer Dosis eingesetzt, die einem Preis von 309.000 € entspricht.^[1]