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Inclisiran

Synonym: ALN-60212
Englisch: inclisiran

1 Definition

Inclisiran ist ein Arzneistoff aus der Klasse der PCSK9-Hemmer, der zur Senkung erhöhter LDL-Cholesterin-Werte eingesetzt wird.

2 Hintergrund

Inclisiran enthält zwei Bausteine: eine kurz Ribonukleinsäure (siRNA, small interfering RNA) und ein "tri-antennäres" N-Acetylgalactosamin, das die siRNA in die Zelle schleust. Die siRNA verbindet sich im Zellkern von Leberzellen mit der mRNA des PCSK-Gens und verhindert so, dass das Gen in ein Protein übersetzt wird. Diesen Vorgang bezeichnet man als RNA-Interferenz bzw. Gen-Silencing.

3 Darreichungsform

Inclisiran wird subkutan injiziert.

4 Klinik

Der Wirkstoff befindet sich zur Zeit (2020) in klinischer Prüfung. Nach einer Injektion konnte über 9 Monate eine durchschnittliche Senkung des LDL-Cholesterin um rund 40% erzielt werden.[1]

5 Zulassung

Der Wirkstoff ist zur Zeit (4/2020) noch nicht zugelassen. Die Zulassung in den USA wird im Laufe des Jahres 2020 erwartet. Die Substanz wurde ursprünglich von Alnylam Pharmaceuticals entwickelt. Später gingen die Rechte an The Medicines Company über. Dieses Unternehmen wurde wiederum für 9,7 Mrd US$ an Novartis verkauft.

6 Quellen

  1. Grunert D: Hypercholesterinämie: Neuer PCSK9-Inhibitor Inclisiran senkt LDL langfristig Dtsch Arztebl 2017; 114(25): A-1249 / B-1037 / C-1015

Diese Seite wurde zuletzt am 7. April 2020 um 13:26 Uhr bearbeitet.

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