Bitte logge Dich ein, um diesen Artikel zu bearbeiten.
Bearbeiten

Risdiplam

Synonym: RG7916, RO7034067
Handelsname: Evrysdi®

1 Definition

Risdiplam ist ein Arzneistoff, der zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. Die Wirkung beruht auf einer erhöhten Produktion von stabilem und funktionellem "survival motor neuron protein" (SMN-Protein).

2 Wirkmechanismus

Die spinale Muskelatrophie wird durch eine Loss-of-Function-Mutation des SMN1-Gens auf dem langen Arm von Chromosom 5 (5q) ausgelöst. Das SMN-1 Gen kodiert das SMN-Protein, das eine zentrale Bedeutung für die Funktion von Motoneuronen hat. Das homologe SMN2-Gen kodiert ebenfalls für das SMN-Protein. Beim Spleißen der SMN2-mRNA wird jedoch Exon 7 entfernt, sie resultiert daher in einem instabilen verkürzten Variante des Proteins, das seine Funktion nicht erfüllen kann. Risdiplam beeinflusst das alternative Spleißen und bewirkt die Inklusion von Exon 7. Somit kann das SMN-Protein wieder in voller Länge produziert werden kann. Je nachdem, wie viele Kopien von SMN2-Gen vorliegen, kann somit der Verlust von SMN1 teilweise kompensiert werden.

3 Pharmakokinetik

Der Wirkstoff verteilt sich nach oraler Aufnahme und durch anschließende Überwindung der Blut-Hirn-Schranke gleichmäßig in allen Körperteilen, inklusive des Zentralnervensystems. Die Halbwertszeit bei SMA-Patienten beträgt etwa 50 Stunden.

4 Indikation

Risdiplam ist zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit einer diagnostizierten SMA Typ I, II oder III bzw. mit ein bis vier Kopien des SMN2-Gens zugelassen.

5 Darreichungsform

Risdiplam ist als Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen verfügbar. Jede Flasche enthält 60 mg Wirkstoff in 2 g Pulver.

6 Dosierung

Die empfohlene Dosis wird nach Alter und Körpergewicht bestimmt:

  • Alter von 2 Monate bis < 2 Jahre: täglich 0,20 mg/kg
  • Alter von ≥ 2 Jahre (< 20 kg): täglich 0,25 mg/kg
  • Alter von ≥ 2 Jahre (≥ 20 kg): täglich 5 mg

Eine tägliche Dosis von über 5 mg wurde nicht untersucht. Risdiplam sollte einmal täglich ungefähr zur gleichen Uhrzeit nach einer Mahlzeit eingenommen werden. Nach der Einnahme sollte der Patient Wasser trinken, damit sichergestellt wird, dass das Medikament vollständig geschluckt wurde.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

7 Nebenwirkungen

Sehr häufige (≥ 1/10) und häufige (≥ 1/100, < 1/10) Nebenwirkungen bei infantiler SMA unter Risdiplam sind:

Sehr häufige (≥ 1/10) und häufige (≥ 1/100, < 1/10) Nebenwirkungen bei später einsetzender SMA unter Risdiplam sind:

8 Kontraindikationen

Eine Kontraindikation ist die Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile des Arzneimittels.

9 Zulassung

Risdiplam ist seit August 2020 von der FDA in den USA zugelassen. Im März 2021 erfolgte die Zulassung durch die europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).

10 Kosten

Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf ca. 85.000 €. Bei einem Patientengewicht von ≥ 20 kg steigen die Kosten auf ca. 288.000 €.

11 Quellen

Diese Seite wurde zuletzt am 19. August 2022 um 18:15 Uhr bearbeitet.

Um diesen Artikel zu kommentieren, melde Dich bitte an.

Klicke hier, um einen neuen Artikel im DocCheck Flexikon anzulegen.

Artikel wurde erstellt von:

Letzte Autoren des Artikels:

1 Wertungen (4 ø)

Copyright ©2022 DocCheck Medical Services GmbH | zur mobilen Ansicht wechseln
DocCheck folgen: