Bitte logge Dich ein, um diesen Artikel zu bearbeiten.
Bearbeiten

Migalastat

Handelsname: Galafold®
Synonym: 1-Deoxygalactonojirimycin
Englisch: migalastat

1 Definition

Migalastat ist ein Arzneistoff zur Behandlung des Morbus Fabry, der durch Bindung an bestimmte Mutanten der α-Galactosidase A deren richtige Faltung induziert.

2 Chemie

Migalastat ist ein Iminozucker, also ein Kohlenhydrat, bei dem das Sauerstoffatom im Ring durch ein Stickstoffatom ersetzt ist. Bis auf den fehlenden Substituenten am C1-Atom des Rings ist es ein Analogon der Galactose. Chemisch lässt es sich vom Nojirimycin ableiten.

Die Summenformel von Migalastat lautet C6H13NO4; das Molekulargewicht beträgt 163,17 g/mol.

3 Wirkmechanismus

Migalastat ist ein pharmakologisches Chaperon, das selektiv, reversibel und mit hoher Affinität an bestimmte mutierte Formen der α-Galactosidase A bindet. Diese Bindung stabilisiert die mutierte Form des Enzyms und fördert deren Transport zu Lysosomen, wo dessen Aktivität durch die Dissoziation von Migalastat wiederhergestellt wird.[1]

4 Pharmakokinetik

Die Bioverfügbarkeit von oral aufgenommem Migalastat beträgt etwa 75%. Maximale Plasmaspiegel werden nach ca. 3 Stunden erreicht. Migalastat ist kein Substrat von Glucuronyltransferase, P-gp oder Enzymen der Cytochrom-P450-Familie. Die Elimination erfolgt zum Großteil über den Harn, zu einem geringeren Anteil über den Stuhl.[2]

5 Indikation

Migalastat wird für die Dauerbehandlung von Patienten ab 16 Jahren mit diagnostisch gesichertem Morbus Fabry verwendet - sofern sie eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.[2]

Welche Mutanten auf Migalastat ansprechen, kann auf der Hersteller-Website abgefagt haben.

6 Darreichungsform

Migalastat wird oral in Form von Hartkapseln verabreicht.

7 Dosierung

Die empfohlene Dosis beträgt 123 mg Migalastat alle zwei Tage, möglichst zur selben Uhrzeit. Das Medikament sollte nicht 2 Stunden vor oder nach einer Mahlzeit eingenommen werden, da dies die Resorption beeinflussen würde.

8 Nebenwirkungen

Häufig auftretende Nebenwirkungen sind:[2]:

9 Wechselwirkungen

Da Migalistat nicht von CYP1A2, CYP2B6 oder CYP3A4 verstoffwechselt wird, und andere Enzyme der Metabolisierung nicht beeinflusst, sind in Hinsicht auf die Metabolisierung keine Wechselwirkungen zu erwarten [2].

10 Kontraindikationen

11 Zulassung

Die Zulassung durch die EU-Kommission erfolgte im Mai 2016.

12 Nutzenbewertung

Migalastat ist als Orphan Drug zugelassen. Gemäß §35a SGB V gilt deshalb der Zusatznutzen des Arzneimittels bereits durch die Zulassung als belegt.[3]

13 Kosten

Laut IQWiG betragen die Jahrestherapiekosten mit Migalistat rund 270.000 €. Die Anzahl der möglichen Patienten in Deutschland liegt zwischen 20 und 491.[3]

14 Quellen

  1. [1] Migalastat in der gelben Liste
  2. 2,0 2,1 2,2 2,3 [2] Fachinformation für Galafold 123mg HKP
  3. 3,0 3,1 [3]Bewertung des IQWiG

Fachgebiete: Arzneimittel

Um diesen Artikel zu kommentieren, melde Dich bitte an.

Klicke hier, um einen neuen Artikel im DocCheck Flexikon anzulegen.

Artikel wurde erstellt von:

Letzte Autoren des Artikels:

1 Wertungen (4 ø)

60 Aufrufe

Du hast eine Frage zum Flexikon?
Copyright ©2019 DocCheck Medical Services GmbH | zur mobilen Ansicht wechseln
DocCheck folgen: