Vosoritid

Vosoritid ist ein rekombinantes Protein. Es hat die Summenformel C₁₇₆H₂₉₀N₅₆O₅₁S₃. Die molekulare Masse beträgt 4.102,78 g·mol^-1.

Bei Patienten mit Achondroplasie wird die endochondrale Ossifikation aufgrund einer Gain-of-Function-Mutation des Gens für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) negativ reguliert. FGFR3 ist eine Rezeptor-Tyrosinkinase, die verschiedene Fibroblasten-Wachstumsfaktoren bindet. Er löst mehrere Signalkaskaden aus, welche die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten hemmen. Dadurch wird die enchondrale Ossifikation beeinträchtigt, was ein gestörtes Knochenwachstum - vor allem der Röhrenknochen - zur Folge hat.

Vosoritid bindet an den Rezeptor B für natriuretische Peptide (NPR-B) und hemmt dadurch das mutationsbedingt hochregulierte FGFR3-Signal. Im Effekt kommt es zu einer verbesserten Proliferation und Differenzierung der Chondrozyten mit einer Zunahme des Längenwachstums.

• Behandlung einer molekulargenetisch gesicherten Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind.

• Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zur subkutanen Injektion

Das Arzneimittel ist in Durchstechflaschen mit 0,4, 0,56 und 1,2 mg Pulver verfügbar.

Die übliche Dosis beträgt 15 μg/kgKG.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Sehr häufige (≥ 1/10) und häufige (≥ 1/100, < 1/10) Nebenwirkungen von Vosoritid sind:

• Lokalreaktionen an der Injektionsstelle
• Hypotonie
• Erbrechen
• Präsynkope, Synkope
• Schwindel
• Übelkeit
• Ermüdung
• Erhöhte alkalische Phosphatase

Da es sich bei Vosoritid um ein rekombinantes menschliches Protein handelt, ist es unwahrscheinlich, dass unter Vosoritid Wechselwirkungen mit dem Cytochrom-450-System oder Transportersystemen auftreten.

• Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff

Vosoritid ist ein Orphan Drug, das 2021 in der EU zugelasssen wurde. Der Wirkstoff wird von BioMarin Pharmaceutical hergestellt.

Die Jahrestherapiekosten für eine Behandlung mit Vosoritid liegen bei etwa 260.000 Euro.^[1]

Der G-BA beurteilt den Zusatznutzen von Vosoritid auf der Basis der vom IQWiG gesichteten klinischen Studien wie folgt:^[2]

• Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen

• M05BX07 - Mittel mit Einfluss auf die Knochenstruktur und die Mineralisation