Idebenon

Die Substanz wurde ursprünglich von Takeda zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit entwickelt. In klinischen Studien konnten in dieser Indikation jedoch keine ausreichenden Wirkeffekte erreicht werden. Später wurde der Wirkstoff in Kooperation mit Santhera in anderen Indikationen getestet, u.a. bei der Friedreich-Ataxie (FA), der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und der Leberschen Optikusatrophie (LHON). Seit 2015 ist Idebenon zur Behandlung der LHON in Europa zugelassen.

Idebenon ist ein kurzkettiges Benzochinon, das die Summenformel C₁₉H₃₀O₅ hat. Das Molekulargewicht beträgt 338,4 g/mol.

Der Wirkmechanismus von Idebenon ist nicht vollständig geklärt. Idebenon wirkt chemisch gesehen als Antioxidans und wird deshalb auch zur Stabilisierung pharmazeutischer Zubereitungen verwendet.

Die Wirkung bei Mitochondriopathien wird durch eine direkte Übertragung von Elektronen auf den Komplex III der Atmungskette erklärt - unter Umgehung des Komplex I. Damit soll auch genetisch defekten Mitochondrien eine ATP-Gewinnung möglich sein. Dabei handelt es sich jedoch um eine Hypothese, die auf einer geringen Anzahl an Experimentalbeobachtungen basiert.

Die Bioverfügbarkeit von Idebenon nach oraler Aufnahme liegt unter 1%, da der Wirkstoff einem hohen First-Pass-Effekt in der Leber unterliegt, wo die Substanz glucuronidiert und sulfatiert wird. Im Blut wird der Wirkstoff fast vollständig an Plasmaproteine gebunden. Die Plasmahalbwertzeit liegt bei ungefähr 18 Stunden. Etwa 80% des Wirkstoffs wird über den Urin ausgeschieden.

In Ländern der Europäischen Union ist Idebenon zur Behandlung von Sehstörungen bei Patienten mit LHON ab dem 12. Lebensjahr zugelassen. In den USA ist der Wirkstoff nicht zugelassen.

Idebenon führte in klinischen Studien bei einigen Patienten zu einer gering- bis mäßiggradigen Leistungsverbesserung in Sehtests. Aufgrund der geringen Patientenzahl in den Zulassungsstudien und der relativ kurzen Produkthistorie ist die Bedeutung dieser Ergebnisse für den Patientenalltag nur schwer einzuschätzen. Nach Aussage des G-BA ist der Zusatznutzen von Idebenon nicht quantifizierbar.^[1]

Die vom Hersteller empfohlene Tagesdosis beträgt 900 mg, verteilt auf 3 Einzeldosen a 300 mg.

• Durchfall
• Nasopharyngitis
• Husten
• Rückenschmerzen

Die monatlichen Therapiekosten für Raxone^® bei einem LHON-Patienten mit der empfohlenen Tagesdosis von 900 mg betragen rund 4.500 Euro. Das entspricht Tagestherapiekosten von rund 150 Euro.

Der hohe Arzneimittelpreis ist nicht durch den Herstellungsaufwand erklärbar. Idebenon wird im europäischen Ausland und den USA als Nahrungsergänzungsmittel bzw. Antioxidans für einen Bruchteil der Kosten angeboten.