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ΒA-T87Q-Globin-produzierende hämatopoetische Stammzellen

Synonym: LentiGlobin BB305
Handelsname: Zynteglo®
Englisch: autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene (INN-Name)

1 Definition

βA-T87Q-Globin-produzierende hämatopoetische Stammzellen, einfacher benennbar unter dem Markennamen Zynteglo, sind eine Gentherapie zur Behandlung schwerer Formen der Beta-Thalassämie.

2 Wirkmechanismus

Dem Patienten werden autologe hämatopoetische Stammzellen entnommen, die man in vitro mit Hilfe eines Lentivirus genetisch verändert. Der Lentivirus schleust ein modifiziertes Beta-Globin (βA-T87Q-Globin) in die Zellen ein. Anschließend werden die Zellen reinfundiert und siedeln sich im Knochenmark an. Der Patient ist nach gelungener Therapie wieder in der Lage, funktionelles Hämoglobin zu bilden.

3 Indikation

4 Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen (≥1% bis <10%), die auf den Wirkstoff zurückzuführen sind, können sein:

Hinzu kommen die Nebenwirkungen der Stammzellapherese und der myeloablativen Therapie.

5 Zulassung

Zynteglo® wurde im Mai 2019 von der EMA als Orphan Drug zugelassen. Hersteller ist Bluebird Bio.

6 Kosten

Die Kosten für eine Einmaltherapie liegen bei rund 1,5 Mio Euro.

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