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ΒA-T87Q-Globin-produzierende hämatopoetische Stammzellen

Synonyme: LentiGlobin (BB305), βA-T87Q-Globin-HSC
Handelsname: Zynteglo®
Englisch: autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene (INN-Name)

1 Definition

βA-T87Q-Globin-produzierende hämatopoetische Stammzellen, einfacher benennbar unter dem Markennamen Zynteglo, sind eine Gentherapie zur Behandlung schwerer Formen der Beta-Thalassämie.

2 Wirkmechanismus

Bei der Beta-Thalassämie führt ein genetischer Defekt zu einer Synthesestörung des Beta-Globins, das neben Alpha-Globin ein Bestandteil des Blutfarbstoffs Hämoglobin ist. Die Hämoglobinbildung wird dadurch behindert und es kommt es zu einer hypochromen Anämie.

Die Gentherapie ist eine Kausaltherapie, die versucht, den Beta-Globin-Mangel zu beheben. Dem Patienten werden autologe hämatopoetische Stammzellen (CD34-positive Zellen) entnommen, die man in vitro mit Hilfe eines Lentivirus genetisch verändert. Der Lentivirus schleust ein modifiziertes Beta-Globin (βA-T87Q-Globin) in die Zellen ein. Anschließend werden die Zellen reinfundiert und siedeln sich im Knochenmark an. Der Patient ist nach gelungener Therapie wieder in der Lage, funktionelles Hämoglobin zu bilden.

3 Behandlungsablauf

Der Behandlungsablauf ist mehrstufig und kann nur in spezialisierten Zentren durchgeführt werden.

4 Indikation

5 Darreichungsform

Das fertige Produkt wird in Infusionsbeuteln geliefert, die zwischen 1,2 bis 20 × 106 Zellen/ml einer zur Kryokonservierung geeigneten Lösung enthalten. Die Gesamtmenge beträgt etwa 20 ml Lösung.

6 Dosierung

Die minimale empfohlene Dosis beträgt 5,0 × 106 CD34+-Zellen pro kgKG.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

7 Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen (≥1% bis <10%), die auf den Wirkstoff zurückzuführen sind, können sein:

Hinzu kommen die Nebenwirkungen der Stammzellapherese und der myeloablativen Therapie.

8 Risiken

Die Risiken setzen sich in erster Linie aus den üblichen Risiken der myeloablativen Therapie zusammen. Als besonderes Risiko wurde identifiziert:

Da die Erfahrungen mit der Therapieform begrenzt sind, wurde ein detaillierter Risikomanagementplan (RMP) für das Produkt aufgesetzt.

9 Zulassung

Zynteglo® wurde im Mai 2019 von der EMA als Orphan Drug zugelassen. Hersteller ist Bluebird Bio.

10 Kosten

Die Kosten für eine Einmaltherapie liegen bei rund 1,5 Mio Euro.

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