Caplacizumab
Handelsname: Cablivi®
1. Definition
Caplacizumab ist ein bivalenter Einzeldomänenantikörper zur Behandlung einer erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP).
2. Biochemie
Caplacizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper. Er wird mit Hilfe genetisch veränderter Bakterien (Escherichia coli) hergestellt.
3. Wirkmechanismus
Caplacizumab hemmt die Interaktion zwischen dem von-Willebrand-Faktor (vWF) und den Thrombozyten, indem es an die A1-Domäne des vWF bindet. Es vermindert dadurch die Thrombozytenaggregation und die Bildung von Mikrothromben.
4. Indikation
- Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch- thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression
5. Dosierung
- Die erste Dosis von 10 mg Caplacizumab wird durch intravenöse Injektion vor der Plasmapherese verabreicht.
- Danach tägliche Folgedosen von 10 mg Caplacizumab subkutan bis 30 Tage nach Beendigung der täglichen Plasmapheresebehandlung.
Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.
6. Nebenwirkungen
Folgende Nebenwirkungen treten unter Caplacizumab sehr häufig (≥ 1/10) oder häufig (≥ 1/100, < 1/10) auf:[1]
- Allgemein: Fieber, Ermüdung
- Nervensystem: Kopfschmerzen, Hirninfarkt
- Sinnesorgane: Augenblutung
- Atemwege: Dyspnoe, Hämoptoe
- Gastrointestinaltrakt: Zahnfleischbluten, Hämatemesis, Hämatochezie, Meläna, obere gastrointestinale Blutungen, Hämorrhoidalblutung, Rektalblutung, Bauchdeckenhämatom
- Urogenitalsystem: Hämaturie, Menorrhagie, vaginale Blutung
- Bewegungsapparat: Myalgie
- Haut: Hämatome, Urtikaria, Jucken und Erythem an der Injektionsstelle, Lokalreaktionen
7. Kontraindikationen
- Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff
8. Warnhinweise
Unter der Therapie besteht ein erhöhtes Blutungsrisiko. Im Falle einer aktiven, klinisch relevanten Blutung sollte die Behandlung mit Caplacizumab unterbrochen werden. Gegebenenfalls kann die Anwendung eines von-Willebrand-Faktor-Konzentrats zur Korrektur erfolgen.
9. Hersteller
Der Wirkstoff wurde von Ablynx entwickelt und wird in Deutschland von Sanofi-Genzyme vermarktet.
10. Nutzenbewertung
Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V gilt für Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Eine abschließende Nutzenbewertung durch den G-BA liegt zur Zeit (2019) noch nicht vor.
11. Kosten
Die Jahrestherapiekosten für eine Behandlung mit Caplacizumab in Verbindung mit einer Plasmapherese liegen bei rund 193.000 €. Die Kosten für die begleitende Immunsuppression sind in den Jahrestherapiekosten nicht berücksichtigt.[2]
Der Hersteller erwartet ein Umsatzpotential von mehr als 400 Mio €.[3]
12. Quellen
- ↑ EMA Zulassungsdossier Caplacizumab - Anhang I - Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels, abgerufen am 20.9.2018
- ↑ IQWiG-Berichte – Nr. 702 Caplacizumab (erworbene thrombotisch- thrombozytopenische Purpura) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V, abgerufen am 1.3.2019
- ↑ Ablynx Nanobodies® Creating better medicines Investor presentation June 2017, abgerufen am 20.9.2018