Caplacizumab

Caplacizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper. Er wird mit Hilfe genetisch veränderter Bakterien (Escherichia coli) hergestellt.

Caplacizumab hemmt die Interaktion zwischen dem von-Willebrand-Faktor (vWF) und den Thrombozyten, indem es an die A1-Domäne des vWF bindet. Es vermindert dadurch die Thrombozytenaggregation und die Bildung von Mikrothromben.

• Behandlung von Erwachsenen, die an einer Episode von erworbener thrombotisch- thrombozytopenischer Purpura (aTTP) leiden, in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression

• Die erste Dosis von 10 mg Caplacizumab wird durch intravenöse Injektion vor der Plasmapherese verabreicht.
• Danach tägliche Folgedosen von 10 mg Caplacizumab subkutan bis 30 Tage nach Beendigung der täglichen Plasmapheresebehandlung.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Folgende Nebenwirkungen treten unter Caplacizumab sehr häufig (≥ 1/10) oder häufig (≥ 1/100, < 1/10) auf:^[1]

• Allgemein: Fieber, Ermüdung
• Nervensystem: Kopfschmerzen, Hirninfarkt
• Sinnesorgane: Augenblutung
• Atemwege: Dyspnoe, Hämoptoe
• Gastrointestinaltrakt: Zahnfleischbluten, Hämatemesis, Hämatochezie, Meläna, obere gastrointestinale Blutungen, Hämorrhoidalblutung, Rektalblutung, Bauchdeckenhämatom
• Urogenitalsystem: Hämaturie, Menorrhagie, vaginale Blutung
• Bewegungsapparat: Myalgie
• Haut: Hämatome, Urtikaria, Jucken und Erythem an der Injektionsstelle, Lokalreaktionen

• Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff

Unter der Therapie besteht ein erhöhtes Blutungsrisiko. Im Falle einer aktiven, klinisch relevanten Blutung sollte die Behandlung mit Caplacizumab unterbrochen werden. Gegebenenfalls kann die Anwendung eines von-Willebrand-Faktor-Konzentrats zur Korrektur erfolgen.

Der Wirkstoff wurde von Ablynx entwickelt und wird in Deutschland von Sanofi-Genzyme vermarktet.

Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V gilt für Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Eine abschließende Nutzenbewertung durch den G-BA liegt zur Zeit (2019) noch nicht vor.

Die Jahrestherapiekosten für eine Behandlung mit Caplacizumab in Verbindung mit einer Plasmapherese liegen bei rund 193.000 €. Die Kosten für die begleitende Immunsuppression sind in den Jahrestherapiekosten nicht berücksichtigt.^[2]

Der Hersteller erwartet ein Umsatzpotential von mehr als 400 Mio €.^[3]