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Antisense-Oligonukleotid

(Weitergeleitet von Antisense-Oligonukleotide)

von griechisch: oligo - wenige
Englisch: Antisense oligonucleotides

1 Definition

Als Antisense-Oligonukleotide, kurz ASO, bezeichnet man synthetische, kurzkettige, einzelsträngige Nukleinsäuren, die aus wenigen Nukleotiden aus einer frei wählbaren Abfolge von Basen aufgebaut sind. ASO binden über komplementäre Basenpaarung an eine Nukleinsäure, deren Basenabfolge zu ihnen passt (entgegengesetzte Basenpaare - "Anti-Sense")

2 Verwendung

Antisense-Oligonukleotide finden Verwendung in der Gentechnik und in der Therapie genetisch bedingter Erkrankungen. Durch die spezifische Bindung an die komplementäre Zielsequenz der RNA eines Proteins wird dessen Bildung verhindert. Auch die Modulation von prä-mRNA ist möglich.

Exon-Skipping ist momentaner Stand der Forschung zur Heilung verschiedener Erkrankungen, wie der spinalen Muskelatrophie (SMA). Es werden fehlerhafte Mutationen in Exons verändert, sodass das Exon beim Splicing nicht entfernt wird.

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