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Nusinersen

(Weitergeleitet von Spinraza®)

Handelsname: Spinraza®

1 Definition

Nusinersen ist ein Arzneistoff aus der Klasse der Antisense-Oligonukleotide, der zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird.

2 Wirkmechanismus

Die spinale Muskelatrophie kann durch eine Loss-of-Function-Mutation der SMN1-Gens auf dem langen Arm von Chromosom 5 (5q) verursacht werden. Dieses Gen codiert das Protein "survival motor neuron" (SMN). Die Patienten überleben den Gendefekt nur dank einer niedrigen SMN-Produktion durch das intakte SMN2-Gen.

Nusinersen beeinflusst das alternative Spleißen des SMN2-Gens, so dass es funktionell in ein SMN1-Gen umgewandelt wird. Dadurch steigen die SMN-Spiegel im ZNS und im peripheren Nervengewebe an.

3 Pharmakokinetik

Die Halbwertzeit von Nusinersen liegt im ZNS zwischen 135 und 177 Tagen, im Blutplasma zwischen 68 und 87 Tagen. Der Wirkstoff wird durch Exonukleasen hydrolysiert und primär renal ausgeschieden.

4 Indikation

  • Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie

5 Dosierung

Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (5 ml) pro Anwendung.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

6 Anwendung

Nusinersen wird intrathekal injiziert. Im ersten Jahr sind 6 Injektionen notwendig, die in 4 Aufsättigungsdosen an Tag 0, 14, 28 und 63 sowie 2 weiteren Erhaltungsdosen alle 4 Monate verabreicht werden. In den Folgejahren ist alle 4 Monate eine Injektion notwendig.

7 Nebenwirkungen

Folgende Nebenwirkungen treten unter Nusinersen sehr häufig (> 1/10) auf:

8 Kontraindikationen

  • Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff

9 Nutzenbewertung

Der G-BA kommt auf der Basis der vom IQWiG gesichteten Studien zu folgender Nutzenbewertung:[1]

  • erheblicher Zusatznutzen für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) Typ 1
  • beträchtlicher Zusatznutzen für Patienten mit 5q-SMA Typ 2

10 Kosten

Die Therapiekosten liegen im ersten Jahr bei rund 620.000 €. In den Folgejahren betragen die jährlichen Therapiekosten rund 310.000 €.

11 Quellen

  1. G-BA: Nusinersen. Beschluss vom: 21. Dezember 2017 / 16. Mai 2019 gültig bis: 1. Juli 2024; in Kraft getreten am: 21. Dezember 2017 / 16. Mai 2019 BAnz AT 05.02.2018 B1 / BAnz AT 12.06.2019 B3

Tags:

Fachgebiete: Neurologie, Pharmakologie

Diese Seite wurde zuletzt am 15. Dezember 2019 um 21:06 Uhr bearbeitet.

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