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Fitusiran

Synonym: ALN-AT3SC
Englisch: fitusiran

1 Definition

Fitusiran ist ein Therapeutikum für den Einsatz bei Hämophilie, welches das Prinzip der RNA-Interferenz (RNAi) nutzt. Es ist derzeit (2019) noch Gegenstand klinischer Forschung.

2 Hintergrund

Bei Hämophilie besteht ein Mangel an bestimmten Gerinnungsfaktoren. Folglich kommt es zu einer zu geringen Thrombinbildung mit konsekutiven Blutungskomplikationen. Die klassische Therapie basiert auf eine Substitution der mangelnden Faktoren.

3 Wirkmechanismus

Fitusiran basiert auf der RNA-Interferenz, einem Mechanismus, der auch physiologisch in Zellen vorkommt, um zielgerichtet Gene abzuschalten (Gene silencing). Als Small interfering RNAs (siRNAs) bindet und degradiert Fitusiran selektiv die mRNA von Antithrombin (AT). Normalerweise bewirkt AT unter anderem einen proteolytischen Abbau von Thrombin. Die verminderte Translation von AT aufgrund von Fitusiran führt folglich zu einer erhöhten Thrombinkonzentration und somit zu einer gesteigerten Gerinnung.[1].

4 Darreichungsform

Als langwirksames RNA-Therapeutikum wird Fitusiran einmal monatlich subkutan injiziert.

5 Forschung

Derzeit (2019) befindet sich Fitusiran in Phase-III-Studien, die bis voraussichtlich 2020 laufen werden.[2]

In bereits abgeschlossenen Studien zeigte Fitusiran in den eingesetzten Dosen eine relativ gute Verträglichkeit und erreichte die vorausgesagte Wirkung.[3] Dies gilt sowohl für Patienten mit Hämophilie A als auch für Patienten mit Hämophilie B.[4]

6 Quellen

  1. RNA-Arzneistoff für Bluter, PZ online, abgerufen am 05.08.2019
  2. A study of Fiturisan in severe Hemophilia A and B patients within Inhibitors auf clinicaltrials.gov, abgerufen am 05.08.2019
  3. Ragni MV et al Fitusiran, an investigational RNAi Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of hemophilia: Updated Results from a Phase 1 and Phase 1/2 Extension Study in Patients without Inhibitors, Blood 2016 128:2572, abgerufen am 05.08.2019
  4. Machin N, Ragni MV An investigational RNAi therapeutic targeting antithrombin for the Treatment of hemophilia A and B, J Blood Med. 2018; 9: 135–140, abgerufen am 05.08.2019

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