Casimersen
David L. Wechselberger
Student/in der Humanmedizin
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Handelsname: Amondys 45
Definition
Casimersen ist ein antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird. Es richtet sich gezielt gegen die prä-mRNA des Dystrophin-Gens und induziert ein sogenanntes Exon-Skipping von Exon 45. Dadurch kann bei Patienten mit geeigneten Mutationen ein verkürztes, aber teilweise funktionstüchtiges Dystrophinprotein gebildet werden.
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Letzter Edit:
10.01.2026, 13:49
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