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CFTR-Korrektor

1 Definition

CTFR-Korrektoren sind eine Gruppe von Arzneistoffen zur Behandlung der Mukoviszidose. Sie erhöhen die Dichte des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) auf der Zellmembran.

2 HIntergrund

Das CFTR-Gen kodiert einen Ionenkanal aus der Klasse der ABC-Transporter, der Chlorid- und Thiocyanat-Ionen durch Zellmembranen von Epithelzellen schleust. Mutationen der CFTR-Gens, welche die Funktion des Ionenkanals beeinträchtigen, führen zu einem gestörten Flüssigkeitstransport in den Epithelien der Lunge, des Pankreas und anderer Organe - ein Krankheitsbild das als Mukoviszidose oder zystische Fibrose bezeichnet wird. Typische Symptome sind rezidivierende Atemwegsinfekte und eine Pankreasinsuffizienz, die zu Malnutrition und Diabetes mellitus führt.

3 Substanzen

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