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Voretigen-Neparvovec

Dr. Frank Antwerpes
Arzt | Ärztin
David L. Wechselberger
Student/in der Humanmedizin
Fiona Walter
DocCheck Team
Dr. Frank Antwerpes, David L. Wechselberger + 1

Handelsname: Luxturna®
Englisch: voretigene neparvovec

Definition

Voretigen-Neparvovec ist eine In-vivo-Gentherapie zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose Typ 2 (LCA2), einem Subtyp der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA). Sie nutzt einen viralen Vektor als Transportvehikel, um cDNA in genetisch kompromittierte Retinazellen einzuschleusen.

Stichworte: Gentherapie, LHON
Fachgebiete: Pharmakologie
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