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Voretigen-Neparvovec

Dr. Frank Antwerpes
Arzt | Ärztin

Handelsname: Luxturna®
Englisch: voretigene neparvovec

Definition

Voretigen-Neparvovec ist eine In-vivo-Gentherapie zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA). Sie nutzt einen viralen Vektor als Transportvehikel, um cDNA in genetisch kompromittierte Retinazellen einzuschleusen.

Stichworte: Gentherapie, LHON
Fachgebiete: Pharmakologie
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