Prademagen-Zamikeracel

Der Wirkmechanismus beruht auf der genetischen Modifikation patienteneigener Keratinozyten. Durch eine Mutation im COL7A1-Gen ist die Synthese von Kollagen VII bei diesen Zellen gestört. Nach Entnahme der Zellen wird der Gendefekt durch Verwendung eines retroviralen Vektors (EB-101) korrigiert. Die genkorrigierten Keratinozyten werden anschließend auf die Hautläsionen des Patienten transplantiert. Da diese Zellen in der Lage sind, Kollagen VII zu exprimieren, wird die Wundheilung verbessert. Die transplantierbaren Einheiten haben etwa die Größe einer Kreditkarte. Hiervon können bis zu 12 Stück zusammengefügt werden, um auch große Wundflächen abzudecken. Durch die Therapie ist auch eine Schmerzreduktion möglich.

• allergische Reaktion
• Infektionen

Eine mögliche Onkogenese kann mangels ausreichender Erfahrungen zur Zeit (2025) nicht ausgeschlossen werden.

Bisher (2025) sind keine Kontraindikationen bekannt.

Der Wirkstoff wurde am 29. April 2025 durch die FDA durch die FDA als erste zellbasierte Gentherapie zur Behandlung der rezessiven Epidermolysis bullosa dystrophica zugelassen.

• Website des Herstellers Abeona Therapeutics, abgerufen am 02.05.2025
• Website der American Society of Gene & Cell Therapy, abgerufen am 02.05.2025
• Website - Global Substance Registration System, abgerufen am 02.05.2025
• Prescribing Information des Herstellers, abgerufen am 02.05.2025
• So et al.: Long-term safety and efficacy of gene-corrected autologous keratinocyte grafts for recessive dystrophic epidermolysis bullosa, Orphanet J Rare Dis, 2022