Ataluren
Handelsname: Translarna®
Englisch: ataluren
Definition
Ataluren ist ein Arzneistoff zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Das Orphan Drug wurde 2014 in der EU zugelassen.
Wirkmechanismus
Der Duchenne-Muskeldystrophie liegen Mutationen des Dystrophin-Gens zugrunde, die vorzeitige Stopcodons auf der mRNA erzeugen. Dadurch liest das Ribosom nicht das komplette Gen ab und es kann kein Dystrophin produziert werden, das wichtig für die Muskelfunktion ist.
Der genaue Wirkmechanismus von Ataluren ist derzeit (2022) nicht vollständig geklärt. Wahrscheinlich bewirkt der Arzneistoff, dass das Ribosom das Dystrophin-Gen trotz Nonsense-Mutationen vollständig ablesen kann. Man spricht in diesen Fall von einem sogenannten "read through".
Indikation
Ataluren ist indiziert bei der Duchenne-Muskeldystrophie, welche durch eine Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen verursacht wird. Vor einer Behandlung muss diese Mutation mittels Gentest bestätigt werden.
Darreichungsform
Der Wirkstoff ist als Granulat im Handel, welches vor der Einnahme in einem Getränk oder weicher Nahrung suspendiert wird.
Dosierung
Ataluren wird nach Körpergewicht dosiert. Die Gesamtdosis pro Tag beträgt 40 mg/kgKG, wobei diese Dosis auf eine drei mal tägliche Einnahme verteilt wird.
Nebenwirkungen
Sehr häufig beobachtet wurde Erbrechen und Übelkeit. Häufig kann es zu Kopfschmerzen, Husten, Hautausschlag, Hämaturie oder Gewichtsverlust kommen.
Wechselwirkungen
Ataluren kann die Wirkung gleichzeitig eingenommener Aminoglykoside abschwächen. Vorsicht ist bei Medikamenten geboten, die über OAT1, OAT3 oder OATP1B3 transportiert werden.
Nutzenbewertung
Der Zusatznutzen von Ataluren wird vom G-BA auf der Grundlage der vom IQWiG ausgewerteten Daten als gering eingeordnet.[1]
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten von Ataluren liegen bei rund 170.000 Euro.[2]
Quellen
- ↑ Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Ataluren, vom 21.05.2015, abgerufen am 31.7.2022
- ↑ IQWiG-Berichte – Nr. 430 Ataluren – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Ablauf Befristung) Auftrag: G16-05 Version: 1.0 Stand: 30.08.2016, abgerufen am 31.7.2022