Obefazimod

Obefazimod soll seine entzündungshemmende Wirkung durch die Bindung an den Cap-Bindungskomplex (CBC) am 5'-Ende von RNA-Molekülen in der Zelle ausüben. Dadurch verstärkt der Wirkstoff das selektive Spleißen einer spezifischen nicht-kodierenden RNA, was zur Bildung der entzündungshemmenden miR-124 führt.

miR-124 wirkt antiinflammatorisch, indem sie die Aktivierung von Makrophagen und T-Lymphozyten hemmt und die Expression proinflammatorischer Zytokine wie TNF-α und IL-6 reduziert. Auf diese Weise wird die intestinale Entzündungsreaktion abgeschwächt, ohne eine breit ausgeprägte Immunsuppression zu verursachen.

Obefazimod wird in klinischen Studien zur Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven Colitis ulcerosa untersucht. In Phase-II- und Phase-III-Studien zeigte der Wirkstoff eine signifikante Verbesserung klinischer und endoskopischer Endpunkte bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf konventionelle Therapien oder Biologicals.

Obefazimod wird oral angewendet.

In klinischen Studien wurden Tagesdosen im Bereich von 25–50 mg eingesetzt. Eine verbindliche Dosierungsempfehlung liegt mangels Zulassung derzeit (2026) nicht vor.

Die bislang berichteten Nebenwirkungen sind überwiegend mild bis moderat. Dazu zählen:

• Kopfschmerzen
• Übelkeit
• Erbrechen
• Diarrhoe
• vorübergehende Erhöhung der Leberenzyme

Obefazimod befindet sich (Stand 2026) in der klinischen Entwicklung. Eine Zulassung durch die EMA oder FDA liegt bislang nicht vor.

• Deutsches Ärzteblatt: Colitis ulcerosa: Obefazimod erzielt Remissionen in Phase-3-Studie, zuletzt abgerufen am 18.12.2025