Cerliponase alfa

Cerliponase alfa ist die rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die zur Enzymersatztherapie verwendet wird. Cerliponase alfa ist zur Behandlung des Bielschowsky-Dollinger-Syndroms zugelassen, einer Form der neuronalen Ceroidlipofuszinose.

Das Bielschowsky-Dollinger-Syndrom ist durch einen Aktivitätsverlust der lysosomalen Tripeptidylpeptidase 1 gekennzeichnet. Dadurch treten wachsartige Lipofuszin-Ablagerungen in den Nervenzellen und anderen Geweben auf. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Tripeptidylpeptidase 1, welche die fehlende Enyzmfunktion ersetzt und so die Bildung weiterer Ablagerungen verhindert.

• Bielschowsky-Dollinger-Syndrom

Cerliponase alfa wird als intrazerebroventrikuläre Infusion jede zweite Woche einmal in den Liquor cerebrospinalis verabreicht. Die Dosis liegt altersabhängig zwischen 100 und 300 mg.^[1]

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Die notwendige intrazerebroventrikuläre Zugangsvorrichtung wird vor Beginn der Therapie durch eine neurochirurgische Operation implantiert.

Nebenwirkungen, die sehr häufig (≥ 1/10) unter der Therapie mit Cerliponase alfa auftreten, sind beispielsweise:^[1]

• Infektionen der oberen Atemwege
• Überempfindlichkeitsreaktionen
• Reizbarkeit
• Krampfanfälle
• Kopfschmerzen
• Pleozytose des Liquors
• Erbrechen
• Fieber
• EKG-Abweichungen

Kontraindikationen für die Therapie mit Cerliponase alfa sind beispielsweise:^[1]

• Patienten mit ventrikulo-peritonealem Shunt
• Undichtigkeit oder Infektion der Zugangsvorrichtung