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Cerliponase alfa

Handelsname: Berineura®

1 Definition

Cerliponase alfa ist die rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die zur Enzymersatztherapie verwendet wird. Cerliponase alfa ist zur Behandlung des Bielschowsky-Dollinger-Syndroms zugelassen, einer Form der neuronalen Ceroidlipofuszinose.

2 Wirkmechanismus

Das Bielschowsky-Dollinger-Syndrom ist durch einen Aktivitätsverlust der lysosomalen Tripeptidylpeptidase 1 gekennzeichnet. Dadurch treten wachsartige Lipofuszin-Ablagerungen in den Nervenzellen und anderen Geweben auf. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der humanen Tripeptidylpeptidase 1, welche die fehlende Enyzmfunktion ersetzt und so die Bildung weiterer Ablagerungen verhindert.

3 Indikation

  • Bielschowsky-Dollinger-Syndrom

4 Dosierung

Cerliponase alfa wird als intrazerebroventrikuläre Infusion jede zweite Woche einmal in den Liquor cerebrospinalis verabreicht. Die Dosis liegt altersabhängig zwischen 100 und 300 mg.[1]

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

Die notwendige intrazerebroventrikuläre Zugangsvorrichtung wird vor Beginn der Therapie durch eine neurochirurgische Operation implantiert.

5 Nebenwirkungen

Nebenwirkungen, die sehr häufig (≥ 1/10) unter der Therapie mit Cerliponase alfa auftreten, sind beispielsweise:[1]

6 Kontraindikationen

Kontraindikationen für die Therapie mit Cerliponase alfa sind beispielsweise:[1]

7 Quellen

  1. 1,0 1,1 1,2 EMA: Brineura - Zusammenfassung der Eigenschaften des Arzneimittels, abgerufen am 30.11.2021

Diese Seite wurde zuletzt am 30. November 2021 um 18:46 Uhr bearbeitet.

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