Lepodisiran
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Definition
Lepodisiran ist ein siRNA-basierter Wirkstoff zur gezielten Senkung von Lipoprotein(a) (Lp(a)). Er wird zur Behandlung von Patienten mit erhöhtem kardiovaskulärem Risiko und erhöhter Lp(a)-Konzentration entwickelt und gehört zur Klasse der RNA-Interferenz-Therapeutika.
Hintergrund
Lepodisiran hemmt über eine RNA-Interferenz die hepatischen Synthese von Apolipoprotein(a), dem Hauptbestandteil von Lp(a). Nach Aufnahme in die Leberzellen wird der Antisense-Strang der siRNA in den RNA-induced silencing complex (RISC) integriert. Dieser Komplex bindet spezifisch an die mRNA von Apolipoprotein(a) und führt zu deren Spaltung. Die Folge ist eine verminderte Translation des Proteins und damit eine deutliche Reduktion der zirkulierenden Lp(a)-Konzentration. Der Einfluss auf kardiovaskuläre Endpunkte wird derzeit (2026) in Phase-III-Studien untersucht.
Literatur
- ClinicalTrials.gov: A Study to Investigate the Effect of Lepodisiran on the Reduction of Major Adverse Cardiovascular Events in Adults With Elevated Lipoprotein(a) - ACCLAIM-Lp(a), zuletzt abgerufen am 24.03.2026
- Pharmazeutische Zeitung: Gute Studien-Ergebnisse für Lepodisiran, zuletzt abgerufen am 24.03.2026