Pelacarsen
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LoslegenDefinition
Pelacarsen ist ein experimentelles antisense-Oligonukleotid (ASO) zur Therapie erhöhter Konzentrationen von Lipoprotein(a), kurz Lp(a), im Plasma. Es befindet sich in klinischer Entwicklung zur Senkung des kardiovaskulären Risikos bei erhöhtem Lp(a).
Hintergrund
Pelacarsen bindet komplementär an die mRNA von Apo(a) in Hepatozyten. Dies führt über eine Ribonuklease- (RNase-)vermittelte Spaltung zur Degradation der Ziel-mRNA und damit zu einer verminderten Translation von Apo(a). In der Folge sinkt die Bildung von Lp(a), einem unabhängigen Risikofaktor für kardiovaskuläre Erkrankungen.
Im September 2026 gab Novartis bekannt, dass eine Phase-III-Zulassungsstudie mit über 8.300 Patienten ihren primären klinischen Endpunkt verfehlt hat.[1] Trotz signifikanter Lp(a)-Senkung zeigte sich keine statistisch relevante Reduktion schwerer kardiovaskulärer Ereignisse (Major Adverse Cardiovascular Events, MACE) gegenüber Placebo.
Quelle
Literatur
- Pharmazeutische Zeitung: Lipoprotein(a)-Senkung, zuletzt abgerufen am 24.03.2026