Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie
Synonyme: Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie, ATTR-Kardiomyopathie
Definition
Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie, kurz ATTR-CM, ist eine ATTR-Amyloidose, bei der die kardiale Beteiligung im Vordergrund steht. Bei der Erkrankung liegt eine Ablagerung von abnormen Transthyretin-Varianten im Herzen vor, die zu einer Kardiomyopathie führt.
Hintergrund
Man unterscheidet zwei Formen der ATTR-CM:
- Hereditäre ATTR-CM (hATTR-CM) (auch bekannt als familiäre Amyloidkardiomyopathie)
- Wildtyp-ATTR-CM (wtATTR-CM)
Therapie
Um die Herzfunktion zu verbessern und die Progression der Erkrankung zu verlangsamen, werden selektive Stabilisatoren des tetrameren Transthyretins eingesetzt. 2020 wurde Tafamidis zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen.[1] Acoramidis, ein weiterer TTR-Stabilisator, erhielt 2025 die Zulassung durch die EMA.
Quelle
- ↑ Vyndaqel® 61 mg. Pfizer Fachinformation Stand Februar 2023; abgerufen am 21.05.2024
Literatur
- Yilmaz et al. Diagnostik und Therapie der kardialen Amyloidose. Kardiologe 2019