Perifosin

Synonym: KRX-0401

1 Definition

Perifosin ist ein experimenteller antineoplastischer Wirkstoff aus der Gruppe der PI3K-Inhibitoren.

2 Chemie

Die Summenformel von Perifosin ist C₂₅H₅₂NO₄P. Die molekulare Masse beträgt rund 461,7 g/mol.

3 Wirkmechanismus

Perifosin hemmt den PI3K/AKT/mTOR-Signalweg, was die Krebszelle in die Apoptose treibt. Klinisch kommt es im Erfolgsfall zur Regression des Tumors.

4 Indikationen

Perifosin wurde nach günstigen Ergebnissen in der Phase II der klinischen Forschung in Phase-III-Studien an Patienten mit Kolonkarzinom und Multiplem Myelom getestet. In den Studien wurden die Endpunkte nicht erreicht und die weitere Entwicklung in diesen Indikationen eingestellt. Der Einsatz bei der Indikation Neuroblastom wird weiter verfolgt.

5 Zulassung

Die Substanz hat Orphan-Drug-Status, ist aber zur Zeit (2019) weder in den USA noch in Europa zugelassen. Hersteller ist Aeterna Zentaris.