Strimvelis
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1. Definition
Strimvelis ist eine Gentherapie, die zur Behandlung eines schweren kombinierten Immundefekts (ADA-SCID) eingesetzt wird, der durch einen Mangel des Enzyms Adenosin-Desaminase bedingt ist.
2. Hintergrund
Strimvelis enthält autologe CD34+-Zellen des Erkrankten, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden. Das Virus enthält eine cDNA-Sequenz, welche die menschliche Adenosin-Desaminase kodiert. Sie ersetzt die fehlende DNA in den Zellen und ermöglicht ihnen so, das defiziente Enzym zu bilden.
3. Indikation
- Behandlung von Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID), für die kein geeigneter HLA-kompatibler Stammzellspender aus der Familie verfügbar ist
4. Darreichungsform
Fachgebiete:
Pharmakologie