Sonpiretigen-Isteparvovec
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LoslegenSynonym: MCO-010
Handelsname: Mogenry®
Englisch: sonpiretigene isteparvovec
Definition
Sonpiretigen-Isteparvovec ist ein experimentelles Gentherapeutikum zur Verbesserung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa.
Wirkmechanismus
Sonpiretigen-Isteparvovec basiert auf einem rekombinanten, nicht replizierenden adenoassoziierten Virus des Serotyps 2 (AAV2). Das Virus überträgt die genetische Information für die Expression eines lichtempfindlichen Proteins.[1] Der Wirkstoff wird einmalig intravitreal injiziert.
Vom Vektor infizierte n Bipolarzellen der Retina bilden ein künstliches Opsins, das sogenannte Multi-Characteristic Opsin (MCO). Dadurch können diese Zellen direkt auf Umgebungslicht reagieren und die Funktion zugrunde gegangener Photorezeptoren zumindest teilweise ersetzen.
Der Ansatz gehört zur Optogenetik und ist nicht auf die Korrektur einer bestimmten krankheitsverursachenden Mutation angewiesen.
Klinische Entwicklung
Sonpiretigen-Isteparvovec wurde in der randomisierten RESTORE-Studie bei Patienten mit schwerem Sehverlust durch Retinitis pigmentosa untersucht. Die Langzeitbeobachtung erfolgt in der REMAIN-Studie.
Der Hersteller Nanoscope Therapeutics reichte im September 2026 den Zulassungsantrag für den Arzneistoff bei der FDA ein. Eine Zulassung liegt bislang nicht vor (Stand: Oktober 2026).[2]
Quellen
- ↑ FDA. Sonpiretigene Isteparvovec. Global Substance Registration System, UNII 5Z6Q4P5ET5.
- ↑ Nanoscope Therapeutics. FDA Acceptance of Biologics License Application for MOGENRY for the Treatment of Retinitis Pigmentosa with Severe Vision Loss. Pressemitteilung vom 9.9.2026.