Olesoxim

Olesoxim wurde vom französischen Biotech-Unternehmen Trophos entwickelt, das 2015 für 120 Mio € mit weiteren möglichen Milestone-Zahlungen von 350 Mio € von Roche akquiriert wurde. Olesoxim sollte ursprünglich zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) eingesetzt werden, verfehlte in klinischen Studien jedoch die notwendigen Endpunkte.

Olesoxim ist eine Cholesterin-Oxim-Verbindung, welche die Integrität und Funktion von Mitochondrien in gestressten Zellen erhalten und als so genannter Apoptoseinhibitor wirken soll. Der genaue Wirkmechanismus ist bislang (2020) nicht vollständig geklärt.

• Spinale Muskelatrophie (SMA)

Olesoxim wird oral verabreicht.