Orphan Drug
1. Definition
Orphan Drugs sind Arzneimittel mit einer behördlichen Zulassung gegen sogenannte "seltene Erkrankungen" ("orphan diseases").
2. Hintergrund
Der Status Orphan Drug wird aufgrund der geringen Häufigkeit der Erkrankung bezogen auf eine Population bei der Zulassung gewährt. Dabei ist die Definition der Häufigkeit länderspezifisch bzw. richtet sich nach der Zulassungsbehörde, bei der die Zulassung beantragt wird (z.B. national, EU-weit, USA, Japan).
3. Nutzenbewertung
Nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) von 2011 werden Orphan Drugs gesondert behandelt. Im Gegensatz zu anderen Arzneimitteln gilt ihr medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Ab einem Jahresumsatz von 50 Mio. Euro müssen jedoch auch sie einen Zusatznutzen im Vergleich zur Standardbehandlung nachweisen.
Abweichend von der regulären Nutzenbewertung existieren bislang (2025) keine definierten Standards für den Nachweis des Zusatznutzens von Orphan Drugs. In fast 80 Prozent der Fälle konnte ein Zusatznutzen nicht quantifiziert werden.[1] Das ist im Wesentlichen darauf zurückzuführen, dass meist keine ausreichenden Vergleichsdaten zur Standardtherapie vorliegen. Diese Daten sind bei seltenen Erkrankungen aufgrund der geringen Fallzahlen in der Regel nur schwer zu gewinnen.
4. Kosten
5. Quellen
- ↑ 1,0 1,1 Kranz P et al. Results of health technology assessments of orphan drugs in Germany-lack of added benefit, evidence gaps, and persisting unmet medical needs. Int J Technol Assess Health Care. 2024