Target Trial Emulation

Target Trial Emulation, kurz TTE, ist ein methodischer Ansatz in der epidemiologischen und klinischen Forschung, bei dem versucht wird, eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT) mit den Daten aus einer Beobachtungsstudie zu simulieren. Ziel ist es, die Kausalität der beobachteten Zusammenhänge zwischen Interventionen und Ergebnissen zu ermitteln, ohne tatsächlich eine randomisierte Studie durchführen zu müssen.

Mit Beobachtungsstudien können lediglich Assoziationen beschrieben werden, während mit RCT's Kausalzusammenhänge untermauert werden. Mithilfe der TTE sollen auch Beobachtungsstudien eine höhere Aussagekraft erhalten, indem typische Verzerrungen in Beobachtungsstudien vermieden werden (z.B. Auswahlverzerrung oder Störfaktoren). Die Methode ist besonders wichtig, wenn RCTs ethisch oder praktisch nicht durchführbar sind.

Das Prinzip von Target Trial Emulation besteht darin, dass zunächst das Auswertungskonzept für eine RCT erarbeitet wird, das in einem zweiten Schritt mit Beobachtungsdaten möglichst genau nachgebildet ("emuliert") wird. Somit liefert die TTE quasi eine Anleitung, um die Fragestellung zu definieren und ein geeignetes Studiendesign zu entwerfen. TTE kann mit unterschiedlichen statistischen Methoden kombiniert werden, wobei statistische Signifikanz durch sequenzielle Trials und das sogenannte "Klonen" erreicht werden kann.

• Hernán und Robins, Using Big Data to Emulate a Target Trial When a Randomized Trial Is Not Available, Am J Epidemiol, 2016
• Braitmaier und Didelez, Emulierung von „target trials“ mit Real-world-Daten, Präv Gesundheitsf, 2022
• Fu, Target Trial Emulation to Improve Causal Inference from Observational Data: What, Why, and How?, J Am Soc Nephrol, 2023