Galaktitol
Synonyme: Galaktit, Dulcit, Dulcitol
Englisch: galacticol
1. Definition
Galaktitol ist der Zuckeralkohol der Galaktose mit der Summenformel HOCH2-HCOH-HCOH-HCOH-HCOH-H2COH.
2. Hintergrund
Galaktitol entsteht unter pathologischen Bedingungen bei Abbaustörungen der Galaktose (beispielsweise bei der hereditären Galaktoseintoleranz) durch Reduktion der Aldehydgruppe. Es tritt in den Harn über und dient dort dem Nachweis der Galaktose-Verwertungsstörung.
3. Pharmakologie
Govorestat (AT-007), ein Inhibitor der Aldosereduktase (ARI), überwindet die Blut-Hirn-Schranke und verhindert die Umwandlung von Galaktose in Galaktikol.[1] Gegenwärtig (2024) wird der Wirkstoff in klinischen Studien zur Behandlung der klassischen Galaktosämie untersucht.[2][3]
4. Quellen
- ↑ Drugbank - Gavorestat, abgerufen am 21.04.2024
- ↑ Clinical Benefit, Safety, PK and PD Study of AT-007 in Pediatric Subjects With Classic Galactosemia. Clinical Trial NCT04902781, abgerufen am 21.04.2024
- ↑ AT-007 in Adult Subjects With Classic Galactosemia (CG). Clinical Trial NCT05418829, abgerufen am 21.04.2024