Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Synonym: Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie

Definition

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie, kurz ATTR-CM, ist eine ATTR-Amyloidose, bei der die kardiale Beteiligung im Vordergrund steht. Bei der Erkrankung liegt eine Ablagerung von abnormen Transthyretin-Varianten im Herzen vor, die zu einer Kardiomyopathie führt.

Hintergrund

Man unterscheidet zwei Formen der ATTR-CM:

Hereditäre ATTR-CM (hATTR-CM) (auch bekannt als familiäre Amyloidkardiomyopathie)
Wildtyp-ATTR-CM (wtATTR-CM)

Therapie

Seit Februar 2020 ist das Medikament Tafamidis zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären ATTR-CM zugelassen.

Quellen

Schäfer. Neue Zulassung und vielversprechende Langzeitdaten für Tafamidis, nFo Neurologie + Psychiatrie volume, 2020
IQWIG - Tafamidis (Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie), abgerufen am 14.09.2022
Yilmaz et al. Diagnostik und Therapie der kardialen Amyloidose, Kardiologe 2019