Onasemnogen-Abeparvovec

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Synonym: AVXS-101
Handelsname: Zolgensma®
Englisch: onasemnogene abeparvovec

1 Definition

Onasemnogen-Abeparvovec ist eine Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA).

2 Wirkmechanismus

Bei der spinalen Muskelatrophie kommt es durch einen Defekt des SMN1-Gens (SMN = "survival of motor neuron") zu einem progressiven Verlust von Motoneuronen. Onasemnogen-Abeparvovec ist eine Gentherapie, die einen rekombinanten AAV9-Vektor einsetzt, um eine gesunde Kopie des SMN1-Gens als doppelsträngige DNA in die betroffenen Nervenzellen einzuschleusen. Die DNA wird jedoch nicht in die chromosomale DNA des Patienten integriert, sondern getrennt von ihr als Episom im Zellkern abgelegt.

3 Pharmakokinetik

Die Vektor-DNA verteilt sich in nahezu allen Geweben und lässt sich u.a. in Leber, Milz, Herz, Lunge, Darm, Pankreas, Lymphknoten, Thymus sowie im ZNS nachweisen.

4 Indikation

5 Darreichungsform

Ein Injektionsfläschchen enthält 2.0 × 1013 Vektorgenome (vg) pro ml.

6 Dosierung

Die empfohlene Dosierung von Onasemnogen-Abeparvovec ist 1,1 × 1014 Vektorgenome pro kgKG als Einmalgabe. Onasemnogen-Abeparvovec wird als intravenöse Infusion über 60 Minuten verabreicht.

Vor Beginn der Behandlung muss eine systemische Therapie mit Glukokortikoiden begonnen werden, die über 30 Tage fortgesetzt wird. Dabei werden 1 mg Prednisonäquivalent pro kgKG pro Tag verabreicht.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

7 Nebenwirkungen

8 Kontraindikationen

  • keine

9 Zulassung

Onasemnogen-Abeparvovec wurde im Juni 2019 von der FDA in den USA zugelassen. In der EU ist der Arzneistoff als Orphan Drug bei der EMA zur Zulassung eingereicht. Hersteller ist AveXis, ein Tochterunternehmen von Novartis.

Im August 2019 wurde von der FDA mitgeteilt, dass ein Teil der Daten, die von Novartis zur Zulassung eingereicht worden waren, Inkonsistenzen aufweist.[2] Obwohl diese Inkonsistenzen AveXis bzw. Novartis bekannt waren, wurden sie nicht rechtzeitig an die FDA weitergegeben. Nach Einschätzung der FDA ist dadurch jedoch nicht die Wirkung von Onasemnogen-Abeparvovec in Frage gestellt.

10 Kosten

Die Kosten für die einmalige Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec betragen rund 2,1 Millionen US$.

11 Quellen

  1. FDA: Zolgensma Prescribing Information, abgerufen am 7.6.2019
  2. Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy, FDA, August 06, 2019

Autoren: https://flexikon.doccheck.com/de/index.php?title=Onasemnogen-Abeparvovec&action=history

Quelle: https://flexikon.doccheck.com/de/Onasemnogen-Abeparvovec

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