Nusinersen

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Handelsname: Spinraza®

1 Definition

Nusinersen ist ein Arzneistoff aus der Klasse der Antisense-Oligonukleotide, der zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird.

2 Wirkmechanismus

Die spinale Muskelatrophie kann durch eine Loss-of-Function-Mutation der SMN1-Gens verursacht werden. Dieses Gen codiert das Protein "survival motor neuron" (SMN). Die Patienten überleben den Gendefekt nur dank einer niedrigen SMN-Produktion durch das intakte SMN2-Gen.

Nusinersen beeinflusst das alternative Spleißen des SMN2-Gens, so dass es funktionell in ein SMN1-Gen umgewandelt wird. Dadurch steigen die SMN-Spiegel im ZNS und im peripheren Nervengewebe an.

3 Pharmakokinetik

Die Halbwertzeit von Nusinersen liegt im ZNS zwischen 135 und 177 Tagen, im Blutplasma zwischen 68 und 87 Tagen. Der Wirkstoff wird durch Exonukleasen hydrolysiert und primär renal ausgeschieden.

4 Indikation

  • Behandlung der spinalen Muskelatrophie, die durch eine Mutation des SMN1-Gens hervorgerufen wird.

5 Anwendung

Nusinersen wird intrathekal injiziert. Im ersten Jahr sind 6 Injektionen notwendig, die in 4 Aufsättigungsdosen an Tag 0, 14, 28 und 63 sowie 2 weiteren Erhaltungsdosen alle 4 Monate verabreicht werden. In den Folgejahren ist alle 4 Monate eine Injektion notwendig.

6 Kosten

Die Therapiekosten liegen im ersten Jahr bei rund 620.000 €. In den Folgejahren betragen die jährlichen Therapiekosten rund 310.000 €.

Autoren: https://flexikon.doccheck.com/de/index.php?title=Nusinersen&action=history

Quelle: https://flexikon.doccheck.com/de/Nusinersen

Tags:

Fachgebiete: Neurologie, Pharmakologie

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