Antisense-Oligonukleotid

von griechisch: oligo - wenige
Englisch: Antisense oligonucleotides

1 Definition

Als Antisense-Oligonukleotide bezeichnet man synthetische, kurzkettige, einzelsträngige Nucleinsäuren, die aus wenigen Nukleotiden aus einer frei wählbaren Abfolge von Basen aufgebaut sind. Es bindet über komplementäre Basenpaarung an eine Nukleinsäure, deren Basenabfolge dazu passt (entgegengesetzte Basenpaare - "Anti-Sense")

2 Verwendung

Antisense-Oligonucleotide finden Verwendung in der Gentechnik. Durch die spezifische Bindung an die komplementäre Zielsequenz der RNA eines Proteins wird dessen Bildung verhindert. Auch die Modulation von prä-mRNA ist möglich. Exon-Skipping ist momentaner Bestand der Forschung zur Heilung verschiedener Erkrankungen, wie spinale Muskelatrophie. Es werden fehlerhafte Mutationen in Exons verändert, sodass das Exon beim Splicing nicht entfernt wird.