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Synonym: rhGAA
Handelsname: Myozyme®
Alglucosidase alfa ist ein Glykoprotein, das zur Enzymersatztherapie bei der Behandlung des Morbus Pompe angewendet wird.[1]
Der Morbus Pompe ist eine seltene, progressive und tödlich verlaufende lysosomale Speicherkrankheit, bei der ein Mangel des ubiquitär vorkommenden Enzyms α-1,4-Glukosidase vorliegt. Die Erkrankung äußert sich in Form von Muskeldystrophien, die Betroffenen sterben meist an Atemversagen.[2]
Alglucosidase alfa ist eine rekombinante Form der humanen sauren α-1,4-Glukosidase. Das Glykoprotein wird mittels gentechnologisch aus Zellkulturen der Ovarien chinesischer Hamster (CHO-Zellen) gewonnen. Es ersetzt das bei Patienten mit Morbus Pompe fehlende Enzym und führt so zu einer Stabilisierung der Funktion von Herz- und Skelettmuskulatur.[1]
In einer durchgeführten Pivot-Studie wurde die Pharmakokinetik von Alglucosidase alfa an Patienten mit infantilem Morbus Pompe untersucht. Alle Patienten waren zu Behandlungsbeginn weniger als 6 Monate alt und erhielten den Wirkstoff in einer Dosierung von 20 mg/kgKG bzw. 40mg/kgKG als 4 bzw. 6,5-stündige Infusion.
Die mittlere maximale Plasmakonzentration (Cmax) lag bei Werten zwischen 178 und 264 μg/ml. Die Eliminationshalbwertszeit (t1/2) betrug 2,75 Stunden in beiden Dosierungen.[1]
Der Arzneistoff wird zur langfristigen Enzymersatztherapie eines gesicherten Morbus Pompe in allen Altersgruppen angewendet.[1]
Der Arzneistoff ist als Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung erhältlich.[1]
Die empfohlene Dosis von Alglucosidase alfa beträgt 20 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen.[1]
Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.
Folgende Nebenwirkungen treten unter Alglucosidase alfa häufig (≥ 1:100, < 1:10) oder sehr häufig (≥ 1:10) auf:
Da Alglucosidase alfa ein Glykoprotein ist, sind Interaktionen mit dem Cytochrom-P450-System unwahrscheinlich.[1]
Der Arzneistoff muss bei 2–8 °C gelagert werden.[1]
Alglucosidsase alfa ist in der EU seit 2006 zugelassen. Der Wirkstoff kam ursprünglich als Orphan Drug auf den Markt. Der zehnjährige Orphan-Drug-Status lief 2016 ab. Alglucosidase alfa wird durch den Hersteller Genzyme vermarktet.[3]
Die Kosten pro qualitätskorrigiertem Lebensjahr (QALY) unter Therapie mit Alglucosidase alfa werden auf rund 1 Mio. Euro geschätzt, die Kosten für jedes gewonnene Lebensjahr auf 0,5 Mio €.[4] Eine Kosten-Nutzen-Bewertung auf der Basis qualitätskorrigierter Lebensjahre wird durch das IQWiG zur Zeit (2018) nicht durchgeführt.
Die Jahrestherapiekosten liegen pro Patient bei rund 400.000 €.[5]
Autoren: https://flexikon.doccheck.com/de/index.php?title=Alglucosidase_alfa&action=history
Quelle: https://flexikon.doccheck.com/de/Alglucosidase_alfa
Tags: Glykoprotein, Morbus Pompe
Fachgebiete: Arzneimittel
Diese Seite wurde zuletzt am 31. August 2018 um 12:26 Uhr bearbeitet.
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