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Vosoritid

Handelsname: Voxzogo®
Englisch: vosoritide

1 Definition

Vosoritid ist ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP), das als Arzneistoff zur Behandlung der Achondroplasie eingesetzt wird.

2 ATC-Code

  • M05BX07

3 Chemie

Vosoritid ist ein rekombinantes Protein. Es hat die Summenformel C176H290N56O51S3. Die molekulare Masse beträgt 4.102,78 g·mol-1.

4 Wirkmechanismus

Bei Patienten mit Achondroplasie wird die endochondrale Ossifikation aufgrund einer Gain-of-Function-Mutation des Gens für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3) negativ reguliert. FGFR3 ist eine Rezeptor-Tyrosinkinase, die verschiedene Fibroblasten-Wachstumsfaktoren bindet. Er löst mehrere Signalkaskaden aus, welche die Proliferation und Differenzierung von Chondrozyten hemmen. Dadurch wird die enchondrale Ossifikation beeinträchtigt, was ein gestörtes Knochenwachstum - vor allem der Röhrenknochen - zur Folge hat.

Vosoritid bindet an den Rezeptor B für natriuretische Peptide (NPR-B) und hemmt dadurch das mutationsbedingt hochregulierte FGFR3-Signal. Im Effekt kommt es zu einer verbesserten Proliferation und Differenzierung der Chondrozyten mit einer Zunahme des Längenwachstums.

5 Indikation

  • Behandlung einer molekulargenetisch gesicherten Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind.

6 Darreichungsform

Das Arzneimittel ist in Durchstechflaschen mit 0,4, 0,56 und 1,2 mg Pulver verfügbar.

7 Dosierung

Die übliche Dosis beträgt 15 μg/kgKG.

Hinweis: Diese Dosierungsangaben können Fehler enthalten. Ausschlaggebend ist die Dosierungsempfehlung in der Herstellerinformation.

8 Nebenwirkungen

Sehr häufige (≥ 1/10) und häufige (≥ 1/100, < 1/10) Nebenwirkungen von Vosoritid sind:

9 Wechselwirkungen

Da es sich bei Vosoritid um ein rekombinantes menschliches Protein handelt, ist es unwahrscheinlich, dass unter Vosoritid Wechselwirkungen mit dem Cytochrom-450-System oder Transportersystemen auftreten.

10 Kontraindikation

11 Zulassung

Vosoritid ist ein Orphan Drug, das 2021 in der EU zugelasssen wurde. Der Wirkstoff wird von BioMarin Pharmaceutical hergestellt.

12 Kosten

Die Jahrestherapiekosten für eine Behandlung mit Vosoritid liegen bei etwa 260.000 Euro.[1]

13 Quellen

  1. Achondroplasia is the Most Common Cause of Dwarfism. First Medicine Approved to Treat Children with Achondroplasia in Europe, Biomarin Aug 27, 2021

Diese Seite wurde zuletzt am 16. September 2021 um 11:27 Uhr bearbeitet.

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